Tetszett a cikk?

Nem éri meg orvosságot gyártani annak az összességében 30 millió európai uniós polgárnak, akik valamely különleges, ritkán előforduló betegségben szenvednek.

Akik magas vérnyomásukra, megemelkedett vércukorszintjükre, csontritkulásukra panaszkodnak, nem is tudják, mennyivel jobb helyzetben vannak, mint azok, akik úgynevezett ritka betegségben szenvednek. A nem mindennapi kórképek pontos diagnosztizálása ugyanis még a legfejlettebb egészségüggyel rendelkező európai országban is hosszú időbe telik. Minden negyedik beteg öt-harminc évet várt arra, hogy megtudja, pontosan mi is a baja - egyebek mellett ez derült ki abból a felmérésből, amelyet június végén egy Luxembourgban tartott, a ritka betegségekkel foglalkozó nemzetközi tanácskozáson tettek közzé. A 17 európai országra kiterjedt vizsgálat készítői 6 ezer páciens kikérdezése után azt állapították meg, hogy a ritkán előforduló bajok 40 százalékát félrekezelik az orvosok, minden hatodik beteget feleslegesen műtik meg, a látszólag ok nélküli panaszok miatt pedig minden tizediket pszichiátriai kezelésre küldik, és persze fölöslegesen gyógyszerekkel tömik.

A szakirodalomban elfogadott meghatározás szerint azok a betegségek tekinthetőek ritkának, amelyek 2-5 ezer ember közül legfeljebb egynél jelentkeznek. De van olyan véralvadási rendellenesség is, amely egy magyarországnyi népességnél öt betegnél fordul elő. A ritka betegség többnyire súlyos, az életet veszélyeztető, az életminőséget jelentősen rontó, gyógyíthatatlan nyavalya, a vele járó kínok enyhítésére sincs hatékony tüneti kezelés. Az e kórokban szenvedők európai szervezete, az Eurordis 8 ezer ritka betegségről tud, ami meglepően sok ahhoz képest, hogy az Egészségügyi Világszervezet összesen 25 ezer különféle nyavalyát szedett listába, látott el nemzetközi kóddal. Más források ezerre teszik a viszonylag gyakrabban előforduló ritka kórokat, köztük a bélgyulladással járó Crohn-betegséget, a szervezet általános leromlásával járó Rett-szindrómát, a sarlósejtes vérszegénységet, a vérzékenység különböző válfajait, a tüdőt megtámadó cisztás fibrózist vagy az autoimmun bajokat (amikor az immunrendszer a szervezet ellen fordul). Az Eurordis adatai szerint e rettegett bajok 80 százaléka genetikai eredetű, ennek ellenére csupán minden második érintett kap ezzel kapcsolatos felvilágosítást.

A luxembourgi tanácskozás arra a különös ellentmondásra is fel szerette volna hívni a figyelmet, hogy bár ezek a különleges bajok egyenként EU-szerte legfeljebb 220 ezer családnak teszik pokollá az életét, ám összességében az unió lakosságának 6-8 százaléka, azaz mintegy 30 millió ember szenved a laikusok által kevéssé ismert kórokban. "A baj az, hogy nemcsak a medicinában járatlanok, hanem maguk az orvosok sem gondolnak a gyakorlatukban és tanulmányaikban is csak szórványosan előforduló betegségek lehetőségére" - mondta a HVG-nek Pfligler György, a debreceni orvosegyetem ritka betegségek tanszékének és klinikai belgyógyászati osztályának vezetője. A debreceni szakrendelésen hetente száz beteg fordul meg az ország minden szegletéből, akik közül sokan európai sorstársaikhoz hasonlóan évek óta tanácstalanul - diagnózis nélkül - hányódnak az egészségügy útvesztőiben. Pfligler szerint sokat segítene, ha négy-öt vizsgálat után, amelyekből nem derül ki kézenfekvő ok a beteg panaszára, az orvos gondolna arra, hátha valamilyen ritka betegséggel áll szemben.

Ám a diagnózis birtokában sincs könnyű dolguk a pácienseknek, hiszen a kis létszámú populációt érintő kórok természetét kutatni és azokra gyógyszereket fejleszteni különösen drága. Ezeknek az orvosságoknak külön nevük is van: az angol szakirodalom "árvának" hívja őket, magyarul inkább a mostoha gyógyszer elnevezés illik rájuk. E medicinákat nem csupán kifejleszteni költséges, a klinikai kipróbálásukat is szinte lehetetlen az amerikai és európai engedélyezési sztenderdnek megfelelően lefolytatni - egy-egy kórházban, városban, de még országban sincs annyi egyforma beteg, hogy mérni lehetne a gyógyszer hatását.

Ha sikerül is ilyen szert előállítani és a forgalmazását engedélyeztetni, a kisszámú vásárló miatt lassan vagy egyáltalán nem térül meg a gyógyszergyártó befektetése. Az USA-ban 1983 óta külön törvény szabályozza a mostoha gyógyszerek előállításának támogatását, amelyhez hasonló gyámolítást szeretnének az európai betegszervezetek.

GÁTI JÚLIA

Auschwitzban minden túlélő átélt valamit, amiről képtelen beszélni

Auschwitzban minden túlélő átélt valamit, amiről képtelen beszélni

Gyerekek a tévé előtt – tanulságos útravaló vagy szükséges rossz a mesenézés?

Gyerekek a tévé előtt – tanulságos útravaló vagy szükséges rossz a mesenézés?

Reagált a kormány Fekete-Győr felhívására, amiben közös videózásra hívta Orbánt

Reagált a kormány Fekete-Győr felhívására, amiben közös videózásra hívta Orbánt