Már a negyedik SMA-betegségben szenvedő gyermek kapta meg az államilag támogatott Zolgensma génterápiás kezelést - közölte honlapján a Bethesda Gyermekkórház.
Bethesda Gyermekkórház
Idén áprilistól Kásler Miklós, az emberi erőforrások minisztere utasítása alapján összesen hét SMA-beteg gyermek kap ingyenes génterápiás kezelést; pénteken megtörtént a negyedik kezelés a Bethesda Gyermekkórházban.
A kórház tájékoztatása szerint az elmúlt hónapban három kislány és egy kisfiú részesült ebben a kezelésben, minden gyermek az állapotának megfelelően jól van, az utánkövetés izolált körülmények között zajlik.
A kórház emlékeztet rá, hogy 2019 októberében alkalmazták első alkalommal a Zolgensma-terápiát, azóta eltelt összesen 16 gyermeket kezeltek. "A gyógyszer hatékonyságát befolyásolta, hogy milyen állapotban kapták meg a készítményt, de bizonyos mértékű fejlődés valamennyiüknél bekövetkezett" - írja a kórház. Ráadásul ez nem csupán a mozgásfejlődésben mutatkozott meg, hiszen megőrizték a nyelésképességüket is, csökkent a gépi légzéstámogatás napi időtartama, sőt 3 gyermek már egyáltalán nem igényel gépi légzéstámogatást.
Két kisfiú azóta megtette első önálló lépéseit is.
A kórház szerint az SMA-betegeknek és családjaiknak történelmi fordulópontot hozott a rendkívül költséges kezelés állami finanszírozása 2021 júniusa óta. Négy kisgyermek kapta meg a támogatást, s azóta a génterápiás kezelést.
A spinális izomatrófia vagy gerincvelő-eredetű izomsorvadás (Spinal Muscular Atrophy, SMA) egy ritka, öröklődő betegség, amelyet az SMN1 gén hibája okoz, és a gerincvelő mozgató idegsejtjeinek a fokozatos elvesztéséhez vezet.
