Génterápiával kezelhetik az izomdisztrófia egy súlyos formájában szenvedő gyerekeket
Megkapta az amerikai gyógyszerfelügyelet (FDA) engedélyét az első génterápia, amely az izomdisztrófia egy súlyos formáját célozza gyerekeknél.
#izomdisztrófia
Gyermekélet egy gyógyíthatatlan betegséggel
Misko januárban lesz 4 éves - egyéves korában kiderült, hogy egy genetikai eredetű betegsége, úgynevezett progresszív izomdisztrófiája van. A tudomány mai állása szerint ez a betegség gyógyíthatatlan. Szülei azért küzdenek, hogy amíg a kisfiuk velük van, "átlagos" és "tartalmas" életet biztosítsanak neki.
1