Lecsendesített gének

A magas koleszterinszint csökkentésének új módszerét hagyta jóvá a közelmúltban az Egyesült Királyság Egészségügyi Szolgálata (NHS). A következő három évben 300 ezer betegnek ajánlják majd fel ezt a gyógymódot. Elsősorban olyan pácienseknek, akiknek genetikai alapon magas a koleszterinszintjük, esetleg szívrohamot vagy stroke-ot éltek túl, vagy nem reagáltak megfelelően a hagyományos koleszterincsökkentő gyógyszerekre, például a sztatinokra. Az injekcióban beadható Inclisiran nevű orvosság jóváhagyását kiemelt figyelem kísérte, már csak azért is, mivel egy viszonylag új eljáráson, a géncsendesítésen alapul. Az ilyen terápia a betegség okát, és nem a tüneteket kezeli: megakadályozza a kiszemelt gént, hogy az előállítson egy esetleg káros fehérjét. Eddig ritka genetikai betegségek kezelésére használták ezt a módszert, a koleszterincsökkentésre bevetett géncsendesítő lehetne az első, szélesebb körben használt ilyen gyógymód. A terápia során azt a fehérjét céloznák, amelyik részt vesz a szervezet koleszterinszintjének szabályozásában, viszont túl nagy mennyiségben fordul elő azoknál, akiknek sok a „rossz” (LDL) koleszterinjük. Amennyiben megakadályozzák e fehérje termelődését, akkor csökken a koleszterinszint – ezt teszi az említett orvosság. A kipróbálás során a géncsendesítő gyógyszer átlagosan a felére csökkentette az LDL-koleszterin szintjét. Az NHS szerint az egyébként igen drága Inclisiran mintegy 30 ezer életet menthet meg egy évtizeden belül.