A brit kutatók egy új génterápiával 90 százalékos hatékonysággal gyógyították meg a súlyos vérzékenységet.
Egy, a New England Journal of Medicine című tudományos lapban közzétett friss tanulmány szerint a brit orvosoknak sikerült egy újfajta génterápiával meggyógyítaniuk egy hemofília B-ben szenvedő beteget. Ez egy X kormoszómához köthető, vérzékenységet jelentő betegség, amely során a beteg vére nem tud úgy megalvadni, mint az egészséges embereké.
Az BBC beszámolója szerint a terápia gyakorlatilag helyreállítja a hibás gént, így az újra utasítást tud adni a szervezetnek a véralvadáshoz elengedhetetlen fehérje termelésére. A meggyógyított páciens neve Elliott Mason, aki így már teljes életet élhet.
A hemofilia B-ben szenvedő betegekből hiányzik az úgynevezett IX-es véralvadási faktor az azt létrehozó gén öröklött mutációja miatt. Emiatt a vér nem tud normál módon megalvadni. A betegség rendkívül veszélyes lehet, így ugyanis egy sérüléstől akár el is vérezhet az illető.
Masont egy 10 betegből álló vektorgén-terápiába vették be. Minden résztvevő megkapta a szükséges adenovírust, valamint egy immunszupresszánst, hogy a vírus el tudja végezni a génmódosítást. A kezelés mindösszesen egy órán át tartott.
A kezelés után 26 héttel minden résztvevőt megvizsgáltak, és azt találták, hogy mindenkinél emelkedett a IX-es faktor szintje. Egy 27 hónapos utánkövetés után az is kiderült, hogy 10-ből 9 betegnek tartósan megemelkedett a faktorszintje. Egy páciensnek a korábbi szintre esett vissza az értéke, míg egy betegnél trombózis jelentkezett a túlságosan magas faktorszint miatt.
A szúrásos sebeknél gyakori jelenség, hogy az áldozat rövid idő alatt sok vért veszít. Egy brit diák olyan eszközt tervezett, ami azonnali segítséget képes nyújtani, jelentősen növelve az életben maradás esélyét.
A kutatók szerint a terápia biztonságosnak tűnik – a megfelelő mértékben adagolt génmódosító szer használatával –, valamint a hatása is hosszútávúnak tűnik. A legnagyobb kérdés, hogy egy nagyobb kísérlet során mennyire állja meg a helyét a szer.
Ha máskor is tudni szeretne hasonló dolgokról, lájkolja a HVG Tech rovatának Facebook-oldalát.
A jelenlegi felére kellene csökkenteni a fosszilis eredetű szén-dioxid-kibocsátást a következő kilenc évben.
