Újfajta megoldással igyekeznek helyreállítani a látást az amerikai Life Biosciences nevű biotechnológiai cég kutatói. Az eljárásuk egy kísérleti génterápia, az ER-100, amivel a szem megfiatalítását tűzték ki célul – írja az Interesting Engineering. A megoldással ahelyett, hogy megpróbálnák leállítani a betegség progresszióját, az öregedő retinasejtek egészségesebb állapotba állításával próbálkoznak.
Az ER-100-zal a látóideg-sorvadás célozzák meg a szakemberek, amely visszafordíthatatlan látásvesztést okoz. A betegség lefolyása során a szemet az aggyal összekötő retinális ganglionsejtek elpusztulnak. Ezek az idegsejtek nem képesek természetes módon regenerálódni, így az olyan rendellenességek, mint a zöldhályog, vagy az elülső ischaemiás látóidegsorvadás (nem-artériás anterior ischaemiás optikus neuropátia, NAION), különösen nehezen kezelhetők.
Az amerikai kutatók megoldása a génexpressziót szabályozó biokémiai markereket módosítja anélkül, hogy magát a DNS-t megváltoztatná. A preklinikai vizsgálatok során az ER-100-at közvetlenül a szembe juttatták injekció formájában. A vállalat szerint a megközelítés helyreállította a sejtek öregedésével összefüggő problémákat, és javította a vizuális funkciót több állatkísérletben is.
https://hvg.hu/tudomany/20240704_szemaglutid-mellekhatas-vaksag-ozempic-wegovy
A terápia nemrég az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hivatalának engedélyét is megkapta, így hamarosan embereken is el lehet végezni a vizsgálatot.
A szakemberek szerint azáltal, hogy a fejlesztés a mögöttes neurológiai problémát kezeli, a terápia gyógyító megoldásnak, nem pedig tüneti kezelésnek minősül. Az első fázisú klinikai vizsgálat az ER-100 kockázatait, tolerálhatóságát, az általa kiváltott immunválaszt, valamint az általa elért változásokat fogja vizsgálni kis létszámú beteg bevonásával. Amennyiben az eredmények jók, úgy később egy nagyobb csoporttal is el lehet majd végezni a terápiás kezelést.
Ha máskor is tudni szeretne hasonló dolgokról, lájkolja a HVG Tech rovatának tudományos felfedezésekről is hírt adó Facebook-oldalát.
