Amerikai kutatók a világon elsőként alkalmaztak terápiás kezelést egy magzaton, aki a vizsgálatok alapján SMA-val született volna. A gyermek már 30 hónapos, és nincs jele a betegségének.
Két évvel ezelőtt kezdtek gyűjtésbe, mostanra pedig összegyűlt a pénz egy SMA-beteg kisfiú kezelésére – írja az ATV.
Minél fiatalabb korban kezdődik a terápia, annál több motoros idegsejt válik megmenthetővé – mondta az intézmény génterápiás munkacsoportjának vezetője.
A két és fél éves kislány szerdán kapta meg a csillagászati árú Zolgensmát a gyermekkórházban.
