Régóta dolgoznak a világ kutatói azért, hogy minél hamarabb felismerhető legyen az Alzheimer-kór. Ez azért is rendkívül fontos, mert minél hamarabb diagnosztizálják a gyógyíthatatlan betegséget, annál hamarabb lehet megkezdeni a kezelést, így pedig annál lassabb lehet a kór progressziója. Egy új, egyelőre kísérleti stádiumban lévő gyógyszer most olyan áttörést hozhat a betegség elleni küzdelemben, amire régóta vár a világ.
A NU-9 nevű kísérleti szer az egerekkel végzett kísérletek alapján képes arra, hogy még a tünetek megjelenése előtt megállítsa a neurodegeneratív kórkép kialakulását.
A készítmény működése eltér a jelenleg piacon lévő, és a betegeség kezeléséhez használható gyógyszerekétől, bár továbbra is az amiloid-β fehérjét célozza meg. Emiatt egy másik pusztító neurodegeneratív betegség, az amiotrófiás laterális szklerózis (ALS), más néven Lou Gehrig-betegség kapcsán is folyik vele klinikai vizsgálat.
„Mind az ALS, mind az Alzheimer-kór esetében a sejteket a mérgező fehérjék felhalmozódása károsíthatja” – magyarázta William Klein, az amerikai Északnyugati Egyetem tudósa. A szakember szerint a sejteknek van egy mechanizmusuk arra, hogy megszabaduljanak ezektől a fehérjéktől, de ez a mechanizmus károsodik az olyan degeneratív betegségekben, mint az ALS és az Alzheimer-kór. Az NU-9 éppen ezért azt a célt szolgálja, hogy megmentse ezt az útvonalat, ami pedig a sejtek életét mentheti meg – írja az IFLScience. Az erről szóló tanulmány az Alzheimer’s & Dementia című tudományos lapban jelent meg.
Daniel Kranz, a tanulmány vezető szerzője szerint a probléma az, hogy mire a tünetek megjelennek, a betegség már előrehaladott állapotban van. A kutatók a NU-9 fejlesztése során először az amiloid-β egy erősen toxikus altípusát azonosították, amely a betegség nagyon korai szakaszában okoz sejtszintű diszfunkciót és gyulladást.
Az NU-9 ezt semlegesíti azáltal, hogy jelentősen csökkenti ezen toxikus fehérjecsoportok, az úgynevezett ACU193+ oligomerek szintjét.
A kísérlet során az egerek 60 napon át kapták a szájon át beadható gyógyszert. Az ACU193+ oligomerek azonosítása mellett a csapat megfigyelte, hogyan képes az NU-9 leküzdeni egy korai gyulladásos reakciót, amelyet csillag alakú immunsejtek, az asztrociták közvetítenek. Emellett egy másik, a kognitív hanyatlással összefüggő kóros fehérje, a TDP-43 – amely az ALS-ben is szerepet játszik – szintje szintén csökkent a kezelés hatására.
A csapat az eredmények alapján úgy véli, a gyógyszer képes lehet megállítani az Alzheimer-kórt, ha azt idejében kezdik el alkalmazni.
A szakemberek most újabb vizsgálatokat terveznek, hogy kiderüljön, az Alzheimer-kór későbbi szakaszában miként teljesíthet a gyógyszer.
Ha máskor is tudni szeretne hasonló dolgokról, lájkolja a HVG Tech rovatának tudományos felfedezésekről is hírt adó Facebook-oldalát.