Szeretne azonnal értesülni a legfontosabb hírekről?
Az értesítések bekapcsolásához kattintson a "Kérem" gombra!
Az értesítés funkció az alábbi böngészőkben érhető el: Chrome 61+, Firefox 57+, Safari 10.1+
Köszönjük, hogy feliratkozott!
Hoppá!
Valami hiba történt a feliratkozás során, az oldal frissítése után kérjük próbálja meg újra a fejlécben található csengő ikonnal.
Már feliratkozott!
A böngészőjében az értesítés funkció le van tiltva!
Ha értesítéseket szeretne, kérjük engedélyezze a böngésző beállításai között, majd az oldal frissítése után kérjük próbálja meg újra a fejlécben található csengő ikonnal.
[{"available":true,"c_guid":"e0bb7fa2-27d2-4db6-8c65-abc5764f8e45","c_author":"HVG","category":"elet","description":"Az ügy fő gyanúsítottja idén szabadul egy német börtönből, de a kislány eltűnése miatt nem tudnak vádat emelni ellene.","shortLead":"Az ügy fő gyanúsítottja idén szabadul egy német börtönből, de a kislány eltűnése miatt nem tudnak vádat emelni ellene.","id":"20250603_madeleine-mccann-kutatas-portugalia","image":"https://img.hvg.hu/Img/ffdb5e3a-e632-4abc-b367-3d9b3bb5573b/e0bb7fa2-27d2-4db6-8c65-abc5764f8e45.jpg","index":0,"item":"c7b2ffb6-1679-458c-88b5-a20c878fb290","keywords":null,"link":"/elet/20250603_madeleine-mccann-kutatas-portugalia","timestamp":"2025. június. 03. 11:27","title":"Újabb kutatás kezdődött a 18 éve eltűnt Madeleine McCann után Portugáliában","trackingCode":"RELATED","c_isbrandchannel":false,"c_isbrandcontent":false,"c_isbrandstory":false,"c_isbrandcontentorbrandstory":false,"c_isbranded":false,"c_ishvg360article":false,"c_partnername":null,"c_partnerlogo":"00000000-0000-0000-0000-000000000000","c_partnertag":null},{"available":true,"c_guid":"2ae3a4b9-99d5-49ca-8c8c-1106f7cb167a","c_author":"HVG","category":"sport","description":"Azután, hogy a szövetség közgyűlése a golfklubot működtető társaság igazgatósági elnökét választotta elnökévé.","shortLead":"Azután, hogy a szövetség közgyűlése a golfklubot működtető társaság igazgatósági elnökét választotta elnökévé.","id":"20250603_magyar-golf-szovetseg-tisztujitas-tiborcz-istvan-meszaros-lorinc","image":"https://img.hvg.hu/Img/ffdb5e3a-e632-4abc-b367-3d9b3bb5573b/2ae3a4b9-99d5-49ca-8c8c-1106f7cb167a.jpg","index":0,"item":"99f9e231-8492-41f0-99be-e1af1a16a7ed","keywords":null,"link":"/sport/20250603_magyar-golf-szovetseg-tisztujitas-tiborcz-istvan-meszaros-lorinc","timestamp":"2025. június. 03. 16:14","title":"Tiborcz és Mészáros alcsútdobozi golfklubjába költöztetik a Magyar Golf Szövetséget","trackingCode":"RELATED","c_isbrandchannel":false,"c_isbrandcontent":false,"c_isbrandstory":false,"c_isbrandcontentorbrandstory":false,"c_isbranded":false,"c_ishvg360article":false,"c_partnername":null,"c_partnerlogo":"00000000-0000-0000-0000-000000000000","c_partnertag":null},{"available":true,"c_guid":"5586107d-f202-45fc-b9cf-ee58d9669a64","c_author":"hvg.hu","category":"sport","description":"A rosszul sikerült szezon mellett túl drágának is találják őket, ezért küldhetik el a két játékost, azonban erről állítólag még sem ők, sem az ügynökeik nem tudnak, a megbeszélésekre ugyanis csak a héten kerül sor.","shortLead":"A rosszul sikerült szezon mellett túl drágának is találják őket, ezért küldhetik el a két játékost, azonban erről...","id":"20250602_Bild-Orban-Gulacsi-rb-leipzig-tavozas","image":"https://img.hvg.hu/Img/ffdb5e3a-e632-4abc-b367-3d9b3bb5573b/5586107d-f202-45fc-b9cf-ee58d9669a64.jpg","index":0,"item":"c0c2d733-476f-40c5-b0f7-9b942ec0ed56","keywords":null,"link":"/sport/20250602_Bild-Orban-Gulacsi-rb-leipzig-tavozas","timestamp":"2025. június. 02. 12:28","title":"Bild: Orbán és Gulácsi is új klub után nézhet","trackingCode":"RELATED","c_isbrandchannel":false,"c_isbrandcontent":false,"c_isbrandstory":false,"c_isbrandcontentorbrandstory":false,"c_isbranded":false,"c_ishvg360article":false,"c_partnername":null,"c_partnerlogo":"00000000-0000-0000-0000-000000000000","c_partnertag":null},{"available":true,"c_guid":"fdc1bc50-caa2-47d4-ad6a-2ce688293d94","c_author":"HVG","category":"gazdasag","description":"Amikor az embernek van egy jó ötlete, miből alapíthatná meg a saját cégét, könnyen ijedhet meg a sok hivatalos tennivalótól. Nekik segítünk eligazodni a bürokrácia, az adózás és a munkatársakkal kapcsolatos ügyintézés útvesztőiben.","shortLead":"Amikor az embernek van egy jó ötlete, miből alapíthatná meg a saját cégét, könnyen ijedhet meg a sok hivatalos...","id":"20250602_kasszakulcs-vallalkozas-inditas-podcast","image":"https://img.hvg.hu/Img/ffdb5e3a-e632-4abc-b367-3d9b3bb5573b/fdc1bc50-caa2-47d4-ad6a-2ce688293d94.jpg","index":0,"item":"ffc7af30-03ac-4f2f-9311-8dfbaf9e8f25","keywords":null,"link":"/gazdasag/20250602_kasszakulcs-vallalkozas-inditas-podcast","timestamp":"2025. június. 02. 05:50","title":"Hogyan indítsak vállalkozást? – Kasszakulcs","trackingCode":"RELATED","c_isbrandchannel":false,"c_isbrandcontent":false,"c_isbrandstory":false,"c_isbrandcontentorbrandstory":false,"c_isbranded":false,"c_ishvg360article":false,"c_partnername":null,"c_partnerlogo":"00000000-0000-0000-0000-000000000000","c_partnertag":null},{"available":true,"c_guid":"fc1ab570-a333-4aa3-9a2f-5bf6d2abfd17","c_author":"HVG","category":"kkv","description":"Majdnem a duplájára nőtt a cég vesztesége, miközben a fesztiválozók 26,6 millió forintot hagytak a kártyáikon. ","shortLead":"Majdnem a duplájára nőtt a cég vesztesége, miközben a fesztiválozók 26,6 millió forintot hagytak a kártyáikon. ","id":"20250602_Kozel-4-milliard-forintos-minuszt-hozott-ossze-a-Sziget","image":"https://img.hvg.hu/Img/ffdb5e3a-e632-4abc-b367-3d9b3bb5573b/fc1ab570-a333-4aa3-9a2f-5bf6d2abfd17.jpg","index":0,"item":"6b0eec53-6335-4eea-947d-8628f815c44a","keywords":null,"link":"/kkv/20250602_Kozel-4-milliard-forintos-minuszt-hozott-ossze-a-Sziget","timestamp":"2025. június. 02. 16:46","title":"Közel 4 milliárd forintos mínuszt hozott össze a Sziget","trackingCode":"RELATED","c_isbrandchannel":false,"c_isbrandcontent":false,"c_isbrandstory":false,"c_isbrandcontentorbrandstory":false,"c_isbranded":false,"c_ishvg360article":false,"c_partnername":null,"c_partnerlogo":"00000000-0000-0000-0000-000000000000","c_partnertag":null},{"available":true,"c_guid":"66dedf81-c003-43fe-b4a8-abcd8b6f5c2c","c_author":"hvg.hu","category":"elet","description":"Csaknem hatszáz induló közül körült be a legjobb négy közé, akik szétosztották a szlovákiai verseny gigantikus nyereményét. A tapasztalt kártyás rapper még sosem nyert ekkorát.","shortLead":"Csaknem hatszáz induló közül körült be a legjobb négy közé, akik szétosztották a szlovákiai verseny gigantikus...","id":"20250603_Majka-hatalmasat-nyert-egy-pokerversenyen","image":"https://img.hvg.hu/Img/ffdb5e3a-e632-4abc-b367-3d9b3bb5573b/66dedf81-c003-43fe-b4a8-abcd8b6f5c2c.jpg","index":0,"item":"a8e6aaa7-b282-417b-b323-8ee18efc3f04","keywords":null,"link":"/elet/20250603_Majka-hatalmasat-nyert-egy-pokerversenyen","timestamp":"2025. június. 03. 08:52","title":"Majka hatalmasat nyert egy pókerversenyen","trackingCode":"RELATED","c_isbrandchannel":false,"c_isbrandcontent":false,"c_isbrandstory":false,"c_isbrandcontentorbrandstory":false,"c_isbranded":false,"c_ishvg360article":false,"c_partnername":null,"c_partnerlogo":"00000000-0000-0000-0000-000000000000","c_partnertag":null},{"available":true,"c_guid":"5159e82c-612e-48b2-a599-493654d743a7","c_author":"HVG","category":"cegauto","description":"Megérkezett a legújabb Bentley Bentayga Speed, amelynek a végsebessége bőven meghaladja a 300 km/h-t.","shortLead":"Megérkezett a legújabb Bentley Bentayga Speed, amelynek a végsebessége bőven meghaladja a 300 km/h-t.","id":"20250603_bukta-a-V12-t-de-erosebb-v8-at-kapott-a-bentley-bentayga-speed-legdurvabb-SUV","image":"https://img.hvg.hu/Img/ffdb5e3a-e632-4abc-b367-3d9b3bb5573b/5159e82c-612e-48b2-a599-493654d743a7.jpg","index":0,"item":"fd6ad3ad-e20f-45fa-9aae-e665df0e0145","keywords":null,"link":"/cegauto/20250603_bukta-a-V12-t-de-erosebb-v8-at-kapott-a-bentley-bentayga-speed-legdurvabb-SUV","timestamp":"2025. június. 03. 07:59","title":"Bukta a V12-t, de erősebb V8-at kapott a Bentley legdurvább SUV-ja","trackingCode":"RELATED","c_isbrandchannel":false,"c_isbrandcontent":false,"c_isbrandstory":false,"c_isbrandcontentorbrandstory":false,"c_isbranded":false,"c_ishvg360article":false,"c_partnername":null,"c_partnerlogo":"00000000-0000-0000-0000-000000000000","c_partnertag":null},{"available":true,"c_guid":"72a8f100-9bce-4a6a-872d-c83ac9e599c0","c_author":"HVG","category":"kultura","description":"Szerinte „az ilyesfajta bírálat eddig a globalisták részéről volt szokásban”. ","shortLead":"Szerinte „az ilyesfajta bírálat eddig a globalisták részéről volt szokásban”. ","id":"20250602_Pogany-Indulo-Gorgenyi-Erno-fideszes-polgarmester-Gyula-droghaboru","image":"https://img.hvg.hu/Img/ffdb5e3a-e632-4abc-b367-3d9b3bb5573b/72a8f100-9bce-4a6a-872d-c83ac9e599c0.jpg","index":0,"item":"ac32bec3-44e3-492d-873e-b4a2be8e4fdf","keywords":null,"link":"/kultura/20250602_Pogany-Indulo-Gorgenyi-Erno-fideszes-polgarmester-Gyula-droghaboru","timestamp":"2025. június. 02. 11:54","title":"Gyula fideszes polgármestere kiállt a városban tartott Pogány Induló-koncert mellett","trackingCode":"RELATED","c_isbrandchannel":false,"c_isbrandcontent":false,"c_isbrandstory":false,"c_isbrandcontentorbrandstory":false,"c_isbranded":false,"c_ishvg360article":false,"c_partnername":null,"c_partnerlogo":"00000000-0000-0000-0000-000000000000","c_partnertag":null}]
A világon először kezelnek saját DNS-ére épülő gyógyszerrel egy pácienst
szerző:
MTI / hvg.hu
Tetszett a cikk?
A beteg egy ritka neurológiai betegséggel küzdő amerikai kislány.
A kilencéves Mila Makovec édesanyja, Julia Vitarello lánya hároméves korában észlelte először a betegség tüneteit, majd három év alatt száz szakembert keresett fel, de egyikük sem tudott segíteni. Vitarello később a közösségi médiához fordult és gyűjtésbe kezdett, hogy gyógymódot találjon lánya állapotára. Ennek nyomán létrejött a Mila's Miracle Foundation (Mila Csodája Alapítvány), amelyen keresztül 3 millió dollárt sikerült összegyűjteni.
A különleges gyógyszert – amelyet a kislány után milasennek neveztek el – a Bostoni Gyermekkórház neurogenetikusa, Timothy Yu tervezte meg, aki 2017 elején vette fel a kapcsolatot Vitarellóval az után, hogy megismerte Mila történetét. A szakember talált egy kaliforniai gyógyszercéget, amely gyorsan le tudta gyártani a szert. Ez az első olyan gyógyszer, amelyet az amerikai gyógyszerfelügyelet (FDA) egyetlen páciens számára engedélyezett.
Ez a világon az első alkalom, hogy valakit a saját DNS-ére épülő gyógyszerrel kezelnek. A készítményben ott van egy 22 elemből álló génszekvencia, éppen az, amely Mila sejtjeiben „meghibásodtak”.
Az erőfeszítések ellenére a kislány állapota romlott a gyógyszerre várva, nem jók a túlélési esélyei. Úgy tűnik, hogy a készítmény csak lassítani tudja az agysejtjeinek pusztulását, helyettesíteni nem tudja azokat.
Édesanyja szerint azonban a történet már jóval túlmutat Milán, és az orvosai is erről beszélnek: az esete, mondják, legalább tíz évvel lendítette előre a neurológiai betegségekre specializált gyógyszerek fejlesztését.
A Biogen és az Eisai gyógyszere lehet az első, amely sokkal hatékonyabban képes kezelni az Alzheimer tüneteit. A kutatók már elkezdték beszerezni az engedélyeket, hogy a készítmény forgalomba kerülhessen.
