Szeretne azonnal értesülni a legfontosabb hírekről?
Az értesítések bekapcsolásához kattintson a "Kérem" gombra!
Az értesítés funkció az alábbi böngészőkben érhető el: Chrome 61+, Firefox 57+, Safari 10.1+
Köszönjük, hogy feliratkozott!
Hoppá!
Valami hiba történt a feliratkozás során, az oldal frissítése után kérjük próbálja meg újra a fejlécben található csengő ikonnal.
Már feliratkozott!
A böngészőjében az értesítés funkció le van tiltva!
Ha értesítéseket szeretne, kérjük engedélyezze a böngésző beállításai között, majd az oldal frissítése után kérjük próbálja meg újra a fejlécben található csengő ikonnal.
[{"available":true,"c_guid":"3ef676f2-9cb1-432d-b791-b79358fb2310","c_author":"HVG","category":"gazdasag","description":"A kocsma épületének külső részén lehet majd hagyományos bevásárlást tartani.","shortLead":"A kocsma épületének külső részén lehet majd hagyományos bevásárlást tartani.","id":"20250129_birosag-kocsmalidl-eszak-irorszag","image":"https://img.hvg.hu/Img/ffdb5e3a-e632-4abc-b367-3d9b3bb5573b/3ef676f2-9cb1-432d-b791-b79358fb2310.jpg","index":0,"item":"edd77677-eadf-4b9c-8e15-1f2c184b1aa2","keywords":null,"link":"/gazdasag/20250129_birosag-kocsmalidl-eszak-irorszag","timestamp":"2025. január. 29. 17:25","title":"Lidl-kocsma nyílik Észak-Írországban","trackingCode":"RELATED","c_isbrandchannel":false,"c_isbrandcontent":false,"c_isbrandstory":false,"c_isbrandcontentorbrandstory":false,"c_isbranded":false,"c_ishvg360article":false,"c_partnername":null,"c_partnerlogo":"00000000-0000-0000-0000-000000000000","c_partnertag":null},{"available":true,"c_guid":"af83c1b5-6988-4a62-8721-95516e25a4fe","c_author":"hvg360","category":"360","description":"Trumpék Orbánt istenítik, aki legfőbb vetélytársuk, Kína barátja. Trump újabb elnöksége is azt jelzi, hogy megkezdődött a liberális Davos-korszak felszámolása, de ebből nem lesz új világrend. Nemrég a világ viccnek vette Trump grönlandi terveit, ám ma már senkinek sincs kedve nevetni rajta, mi több, Európa reszket. Gondolatok a világlapok cikkeiben.","shortLead":"Trumpék Orbánt istenítik, aki legfőbb vetélytársuk, Kína barátja. Trump újabb elnöksége is azt jelzi, hogy megkezdődött...","id":"20250130_Nemzetkozi-lapszemle","image":"https://img.hvg.hu/Img/ffdb5e3a-e632-4abc-b367-3d9b3bb5573b/af83c1b5-6988-4a62-8721-95516e25a4fe.jpg","index":0,"item":"15780afb-f7d2-4fcf-a71f-a12d4ff26d02","keywords":null,"link":"/360/20250130_Nemzetkozi-lapszemle","timestamp":"2025. január. 30. 11:12","title":"Financial Times-kommentár: A világ populistái nem fognak egyesülni","trackingCode":"RELATED","c_isbrandchannel":false,"c_isbrandcontent":false,"c_isbrandstory":false,"c_isbrandcontentorbrandstory":false,"c_isbranded":false,"c_ishvg360article":true,"c_partnername":null,"c_partnerlogo":"00000000-0000-0000-0000-000000000000","c_partnertag":null},{"available":true,"c_guid":"fa4a28dd-7bec-467d-8792-709cbf0a6dfe","c_author":"Bábel Vilmos","category":"360","description":"A háborús veszélyre való felkészülést a legnagyobb titokban szervezi az Orbán-kormány, hiszen a propaganda szerint mindjárt beköszönt a béke. Ezzel azonban az ország ellenálló képességét veszélyezteti. Külföldi példák mutatják, hogy a polgárok felkészítése annyira fontos, mint az államé.","shortLead":"A háborús veszélyre való felkészülést a legnagyobb titokban szervezi az Orbán-kormány, hiszen a propaganda szerint...","id":"20250130_hvg-haborus-felkeszules-rendkivuli-jogrend-veszelyhelyzet-hibrid-hadviseles-csak-csendben-csak-halkan","image":"https://img.hvg.hu/Img/ffdb5e3a-e632-4abc-b367-3d9b3bb5573b/fa4a28dd-7bec-467d-8792-709cbf0a6dfe.jpg","index":0,"item":"9a09396a-1b52-4997-9345-1e3146873547","keywords":null,"link":"/360/20250130_hvg-haborus-felkeszules-rendkivuli-jogrend-veszelyhelyzet-hibrid-hadviseles-csak-csendben-csak-halkan","timestamp":"2025. január. 30. 06:30","title":"A magyar állam készül a háborúra, de azt nem hajlandó elárulni, nekünk hogyan kellene","trackingCode":"RELATED","c_isbrandchannel":false,"c_isbrandcontent":false,"c_isbrandstory":false,"c_isbrandcontentorbrandstory":false,"c_isbranded":false,"c_ishvg360article":true,"c_partnername":null,"c_partnerlogo":"00000000-0000-0000-0000-000000000000","c_partnertag":null},{"available":true,"c_guid":"46010587-90d5-4d26-b827-faca06c4e08e","c_author":"HVG","category":"vilag","description":"A szerb elnök szerint az újvidéki támadás résztvevői nagy kárt okoztak az országnak.","shortLead":"A szerb elnök szerint az újvidéki támadás résztvevői nagy kárt okoztak az országnak.","id":"20250128_vucsics-valasztasok-szerbia-ujvidek","image":"https://img.hvg.hu/Img/ffdb5e3a-e632-4abc-b367-3d9b3bb5573b/46010587-90d5-4d26-b827-faca06c4e08e.jpg","index":0,"item":"b4b46e29-50e9-4b4f-a56f-0ecf13795929","keywords":null,"link":"/vilag/20250128_vucsics-valasztasok-szerbia-ujvidek","timestamp":"2025. január. 28. 21:25","title":"Vucsics: Ha harminc napon belül nem alakul új kormány, áprilisban választások lesznek","trackingCode":"RELATED","c_isbrandchannel":false,"c_isbrandcontent":false,"c_isbrandstory":false,"c_isbrandcontentorbrandstory":false,"c_isbranded":false,"c_ishvg360article":false,"c_partnername":null,"c_partnerlogo":"00000000-0000-0000-0000-000000000000","c_partnertag":null},{"available":true,"c_guid":"8e05dd05-9716-4fd0-9f0f-d4b37217d060","c_author":"Marabu","category":"gazdasag","description":"","shortLead":"","id":"20250130_Marabu-Feknyuz-Hasznos-es-haszontalan-szankciok","image":"https://img.hvg.hu/Img/ffdb5e3a-e632-4abc-b367-3d9b3bb5573b/8e05dd05-9716-4fd0-9f0f-d4b37217d060.jpg","index":0,"item":"e7dfb5e8-167d-4fec-a689-b361c0b0d4ec","keywords":null,"link":"/gazdasag/20250130_Marabu-Feknyuz-Hasznos-es-haszontalan-szankciok","timestamp":"2025. január. 30. 05:05","title":"Marabu Féknyúz: Hasznos és haszontalan szankciók","trackingCode":"RELATED","c_isbrandchannel":false,"c_isbrandcontent":false,"c_isbrandstory":false,"c_isbrandcontentorbrandstory":false,"c_isbranded":false,"c_ishvg360article":false,"c_partnername":null,"c_partnerlogo":"00000000-0000-0000-0000-000000000000","c_partnertag":null},{"available":true,"c_guid":"68456b5f-2d6b-455d-adee-44f8edce3eb9","c_author":"HVG","category":"tudomany","description":"Lampert Benedek ezúttal az Endurance nevű hajó, valamint annak utolsó expedícióját örökítette meg új képein a jól ismert kockák és figurák segítségével.","shortLead":"Lampert Benedek ezúttal az Endurance nevű hajó, valamint annak utolsó expedícióját örökítette meg új képein a jól...","id":"20250130_lampert-benedek-lego-fotos-endurance-hajo-jatek","image":"https://img.hvg.hu/Img/ffdb5e3a-e632-4abc-b367-3d9b3bb5573b/68456b5f-2d6b-455d-adee-44f8edce3eb9.jpg","index":0,"item":"c478901d-5f07-43f1-9c69-ec389f16a791","keywords":null,"link":"/tudomany/20250130_lampert-benedek-lego-fotos-endurance-hajo-jatek","timestamp":"2025. január. 30. 08:03","title":"110 éves expedíció és egy elsüllyedt hajó elevenedik meg a legós fotózás magyar mesterének új képein","trackingCode":"RELATED","c_isbrandchannel":false,"c_isbrandcontent":false,"c_isbrandstory":false,"c_isbrandcontentorbrandstory":false,"c_isbranded":false,"c_ishvg360article":false,"c_partnername":null,"c_partnerlogo":"00000000-0000-0000-0000-000000000000","c_partnertag":null},{"available":true,"c_guid":"069db1dd-b7b3-4d65-a64c-315b790332f6","c_author":"HVG","category":"kkv","description":"A befektetés része a Donald Trump által bejelentett, 500milliárd dollárra taksált Stargate-projektnek.","shortLead":"A befektetés része a Donald Trump által bejelentett, 500milliárd dollárra taksált Stargate-projektnek.","id":"20250130_25-milliard-dollart-fektetne-a-ChatGPT-t-fejleszto-cegbe-a-japan-Softbank","image":"https://img.hvg.hu/Img/ffdb5e3a-e632-4abc-b367-3d9b3bb5573b/069db1dd-b7b3-4d65-a64c-315b790332f6.jpg","index":0,"item":"bcc46530-9668-4487-99d1-df9c026ac45a","keywords":null,"link":"/kkv/20250130_25-milliard-dollart-fektetne-a-ChatGPT-t-fejleszto-cegbe-a-japan-Softbank","timestamp":"2025. január. 30. 08:50","title":"25 milliárd dollárt fektetne a ChatGPT-t fejlesztő cégbe a Softbank az olcsó kínai MI tarolása ellenére is","trackingCode":"RELATED","c_isbrandchannel":false,"c_isbrandcontent":false,"c_isbrandstory":false,"c_isbrandcontentorbrandstory":false,"c_isbranded":false,"c_ishvg360article":false,"c_partnername":null,"c_partnerlogo":"00000000-0000-0000-0000-000000000000","c_partnertag":null},{"available":true,"c_guid":"e8ddc9e3-5b89-4426-925d-e9cba8023ae5","c_author":"HVG","category":"gazdasag","description":"Rigó Csaba Balázs, a GVH elnöke felszólító levelet küldött több – alapvető élelmiszerek termelőit és feldolgozóit tömörítő – érdekképviseleti szervezethez.","shortLead":"Rigó Csaba Balázs, a GVH elnöke felszólító levelet küldött több – alapvető élelmiszerek termelőit és feldolgozóit...","id":"20250130_GVH-termelok-beszallitok-osszehangolt-arkepzes","image":"https://img.hvg.hu/Img/ffdb5e3a-e632-4abc-b367-3d9b3bb5573b/e8ddc9e3-5b89-4426-925d-e9cba8023ae5.jpg","index":0,"item":"4ad4ab38-3bfc-443a-8261-9ba7398e483e","keywords":null,"link":"/gazdasag/20250130_GVH-termelok-beszallitok-osszehangolt-arkepzes","timestamp":"2025. január. 30. 10:18","title":"A GVH elnöke arra tett utalást, hogy a termelők és feldolgozók hírlevelei összehangolt áremelésekhez vezetnek","trackingCode":"RELATED","c_isbrandchannel":false,"c_isbrandcontent":false,"c_isbrandstory":false,"c_isbrandcontentorbrandstory":false,"c_isbranded":false,"c_ishvg360article":false,"c_partnername":null,"c_partnerlogo":"00000000-0000-0000-0000-000000000000","c_partnertag":null}]
A világon először kezelnek saját DNS-ére épülő gyógyszerrel egy pácienst
szerző:
MTI / hvg.hu
Tetszett a cikk?
A beteg egy ritka neurológiai betegséggel küzdő amerikai kislány.
A kilencéves Mila Makovec édesanyja, Julia Vitarello lánya hároméves korában észlelte először a betegség tüneteit, majd három év alatt száz szakembert keresett fel, de egyikük sem tudott segíteni. Vitarello később a közösségi médiához fordult és gyűjtésbe kezdett, hogy gyógymódot találjon lánya állapotára. Ennek nyomán létrejött a Mila's Miracle Foundation (Mila Csodája Alapítvány), amelyen keresztül 3 millió dollárt sikerült összegyűjteni.
A különleges gyógyszert – amelyet a kislány után milasennek neveztek el – a Bostoni Gyermekkórház neurogenetikusa, Timothy Yu tervezte meg, aki 2017 elején vette fel a kapcsolatot Vitarellóval az után, hogy megismerte Mila történetét. A szakember talált egy kaliforniai gyógyszercéget, amely gyorsan le tudta gyártani a szert. Ez az első olyan gyógyszer, amelyet az amerikai gyógyszerfelügyelet (FDA) egyetlen páciens számára engedélyezett.
Ez a világon az első alkalom, hogy valakit a saját DNS-ére épülő gyógyszerrel kezelnek. A készítményben ott van egy 22 elemből álló génszekvencia, éppen az, amely Mila sejtjeiben „meghibásodtak”.
Az erőfeszítések ellenére a kislány állapota romlott a gyógyszerre várva, nem jók a túlélési esélyei. Úgy tűnik, hogy a készítmény csak lassítani tudja az agysejtjeinek pusztulását, helyettesíteni nem tudja azokat.
Édesanyja szerint azonban a történet már jóval túlmutat Milán, és az orvosai is erről beszélnek: az esete, mondják, legalább tíz évvel lendítette előre a neurológiai betegségekre specializált gyógyszerek fejlesztését.
A Biogen és az Eisai gyógyszere lehet az első, amely sokkal hatékonyabban képes kezelni az Alzheimer tüneteit. A kutatók már elkezdték beszerezni az engedélyeket, hogy a készítmény forgalomba kerülhessen.
