Új esélyt adott a kísérleti immunterápia egy előrehaladott májrákban szenvedő 3 éves kisfiúnak – írja a Gizmodo. A texasi Baylor College of Medicine tudósai a New England Journal of Medicine című tudományos folyóiratban publikált cikkükben számoltak be az esetről, melynek során a kisfiú áttétes rákja lényegében teljesen eltűnt egy kísérleti immunterápia után.
A fiú egy kiméra antigénreceptor CAR T-sejtterápiában részesült. Az ebben lévő sejteket – amelyek gyakran a betegtől származnak – úgy „programozták át” genetikailag, hogy egy meghatározott célantigénhez tartozó receptorokat fejezzenek ki.
Azt követően, hogy bekerülnek a beteg szervezetébe, felismerik és megtámadják az adott antigént hordozó egyéb sejteket, jelen esetben a ráksejteket. Ráadásul a beteg szervezetében maradnak, így hosszú távú védelmet biztosítanak a rákkal szemben.
A (CAR) T-kezelés úttörőnek számít ugyan, de a kezeléshez szükséges sejtek létrehozása nem egyszerű feladat. A daganatok ráadásul egyre összetettebbek, így a kutatók egy új, kísérleti terápiával próbálkoznak, amely képes leküzdeni valamennyi akadályt.
https://hvg.hu/tudomany/20260410_autoimmun-betegseg-sejtterapia-immunrendszer
A szakemberek egy két részből álló stratégiát dolgoztak ki. Egyrészt a CAR T-sejteket úgy módosították, hogy a glipikán-3-at célozzák; ez egy olyan fehérje, amely gyakran jelen van a rákos sejtek felületén. Egészséges sejteken ugyanakkor nem fordulnak elő.
Ráadásul úgy alkották meg őket, hogy két különböző, az immunrendszerhez kapcsolható jelátviteli fehérjét fejezzenek ki (interleukin-15 és interleukin-21), amelyek állatkísérletekben együttesen már ígéretesnek mutatkoztak a CAR T-sejtek rákellenes hatékonyságának erősítésében, valamint a túlélési esélyeik növelésében.
Sőt, a sejteket egy olyan génnel is ellátták, amely egyfajta biztonsági kapcsolóként funkcionál, és lehetővé teszi az orvosok számára, hogy indokolt esetben egy másik gyógyszerrel elpusztítsák őket.
A 3 éves kisfiú két alkalommal kapott ilyen infúziót, nyolc hetes különbséggel. Az első kezelés után részleges javulás volt megfigyelhető, míg a másodikat követően már a megmaradt rákos sejtek is teljesen eltűntek.
A kezelés során semmilyen mellékhatás nem volt megfigyelhető, ami azért is fontos, mert a CAR-T kezelések során ezek nem ritkák, és ritkán halálos kimenetelűek is lehetnek – jegyzi meg a Gizmodo.
Fontos ugyanakkor, hogy ez még csupán egyetlen beteg esete egy korai fázisú klinikai vizsgálatban – ám már ez is rendkívül ígéretes, és könnyen lehet, hogy a jövőben széles körben alkalmazva rengeteg ember életét menti majd meg.
Ha máskor is tudni szeretne hasonló dolgokról, lájkolja a HVG Tech rovatának tudományos felfedezésekről is hírt adó Facebook-oldalát.
