A Nature Biotechnology tudományos folyóiratban közzétett tanulmány megállapításai nagy jelentőségűek a DNS szerkesztéshez használható molekuláris ollót, a CRISPR/Cas9 technológiát alkalmazó génterápiák biztonságosságát tekintve. "Azt találtuk, hogy a DNS-ben végbement változásokat korábban súlyosan alábecsülték" –  közölte Allan Bradley, a brit Wellcome Sanger Intézet professzora, a hétfőn megjelent tanulmány társszerzője. "Arra ösztönzünk mindenkit, aki a génterápiában ezen a technológia alkalmazásán gondolkodik, hogy nagy óvatossággal járjon el, és nagyon alaposan nézze meg, ellenőrizze a lehetséges káros hatásokat."

A CRISPR/Cas9 technológia az egyik legújabb genomszerkesztési módszer. Alkalmazásával megváltoztathatók a sejtekben lévő DNS szakaszai, azok kivágásával és az adott helyen változásokat lehet előidézni a DNS-ben. Tudományos kutatásokban már széleskörűen használják és sokan ígéretes módszernek tartják a génszerkesztési beavatkozásokhoz olyan betegségek esetében, mint az AIDS, a rák vagy a sarlósejt betegség.

A szakemberek szerint az ilyen kezelésekkel inaktiválhatók betegségeket okozó gének, vagy ki lehet javítani egy génmutációt, de jóval több kutatásra van szükség ahhoz, hogy bebizonyosodjon a technológia biztonságossága.

DNS-mintázatú puzzle. Még nem állt össze a kirakó

Pixabay / qimono

Allan Bradley kutatócsoportja módszeresen tanulmányozta mind egér-, mind emberi sejtek esetében a technológiát, és megállapította, hogy az rendszeresen okozott kiterjedt mutációkat, köztük nagy genetikai átrendeződéseket, mint a DNS-kitörlést és -beillesztést. Ez ahhoz vezethet, hogy fontos géneket kapcsolnak be vagy ki – ami egyébként a terápia szándéka –, de a kutatók szerint nagy váratlan következményei is lehetnek. Felhívták a figyelmet arra, hogy a tanulmányukban tapasztalt változások túlságosan távol estek a megcélzott DNS-szakasztól.

Robin Lovell-Badge, a brit Francis Crick Intézet őssejtkutatója hangoztatta, a tanulmány rávilágított arra, "hogy nagyon körültekintően kell eljárni a génszerkesztés alkalmazásakor, ellenőrizni kell, hogy a DNS-ben végbe vitt változások azok és csak azok, amelyeket elő akartak idézni a szakemberek". "De az eredmény nem kell hogy pánikra okot adjon, vagy hogy elveszítsük hitünket a technológiában, amikor azt olyanok alkalmazzák, akik tudják, mit csinálnak" – tette hozzá.

Amerikai tudósok nemrég másfajta sikert értek el a rákkutatásban, hogy a felébresztett immunrendszer lényegében kisöpri a daganatot.