szerző:
MTI
Tetszett a cikk?

Rendkívüli eredményt értel el kutatók egy génterápiával: hatástalanított HIV-vírust felhasználva sikerült működő immunrendszert létrehozni olyan gyermekeknél, akik anélkül születtek.

A kísérleti terápiát 50 csecsemőnél és kisgyermeknél alkalmazták, és az eredmények szerint kettő kivételével minden gyermeknek kialakult az egészséges immunrendszere – jelentették be kedden Los Angeles-i orvosok. Eredményeiket a New England Journal of Medicine folyóiratban publikálták kedden, és az Amerikai Gén- és Sejtterápia Társaság online konferenciáján is bemutatták.

"Vettünk valamit, ami egyébként halálos betegséget okozna, és a gyermekek többségénél egyetlen kezelés hatékonynak bizonyult" – közölte Donald Kohn, a Kaliforniai Egyetem (UCLA) Mattel Gyermekkórházának orvosa, a kutatás vezetője. Kohn hozzátette, hogy a kezelésen átesett gyerekek már iskolába járhatnak, és normális életet élhetnek, anélkül, hogy attól kellene tartaniuk, hogy egy fertőzés életveszélyes lehet számukra.

Azon a két gyermeken, akinél nem vált be a génterápia, később sikeres csontvelő-átültetéssel tudtak segíteni.

Az orvosok szerint hosszabb idő kell ahhoz, hogy kiderüljön, meggyógyultak-e a gyerekek, eddig azonban úgy tűnik, hogy jól vannak.

A gyermekek súlyos kombinált immunhiányos szindrómában (SCID) szenvedtek. A betegséget egy öröklött genetikai hiba okozza, emiatt a csontvelő nem képes egészséges vérsejteket előállítani, amelyek az immunrendszert alkotják. Kezelés nélkül a gyermekek gyakran csak egy-két évet élnek. A betegség a "buborékfiú-kór" néven vált ismertté egy texasi fiú miatt, aki 12 éven át élt egy műanyag buborékburokban, hogy elszigeteljék a baktériumoktól. Ma már "buborékbaba-kórként" emlegetik, mert a nagyjából 20 különböző génhiba, amely ehhez a betegséghez vezet, fiúkat és lányokat is érinthet.

Egy genetikailag megfelelő testvértől származó csontvelőátültetéssel gyógyítható a betegség, de a legtöbb gyermeknek nincs megfelelő donorja és a kezelés kockázattal is jár. A texasi kisfiú egy ilyen átültetés után halt meg.

A betegeket jelenleg hetente kétszer antibiotikummal és baktériumellenes antitestekkel kezelik, de ez nem jelent tartós megoldást. Az orvosok szerint a génterápia lehet az: eltávolítják a beteg vérsejtjeinek egy részét, egy hatástalanított HIV-vírus segítségével beillesztik a gyerekeknek szükséges gén egészséges változatát, és a sejteket infúzión keresztül visszaadják.

Ha máskor is tudni szeretne hasonló dolgokról, lájkolja a HVG Tech rovatának tudományos hírekkel is szolgáló Facebook-oldalát.

VELETEK VAGYUNK – OLVASÓKKAL, ÚJSÁGÍRÓKKAL!

A hatalomtól független szerkesztőségek száma folyamatosan csökken, a még létezők pedig napról napra erősödő ellenszélben próbálnak talpon maradni. A HVG-ben kitartunk, nem engedünk a nyomásnak, és minden nap elhozzuk a hazai és nemzetközi híreket.

Ezért kérünk titeket, olvasóinkat, hogy tartsatok ki mellettünk, támogassatok bennünket, csatlakozzatok pártolói tagságunkhoz, illetve újítsátok meg azt!

Mi pedig azt ígérjük, hogy továbbra is minden körülmények között a tőlünk telhető legtöbbet nyújtjuk a számotokra!
MTI Plázs

Génterápia segíthet a vakság egy fajtáján

Előrelépésről számoltak be amerikai kutatók a vakság egy ritka, örökletes formájának génterápiás kezelésében a Science Translational Medicine című szakfolyóirat legfrissebb számában megjelent tanulmányukban.

MTI Plázs

Csontvelő-átültetés: rutinműtét helyett génterápia

Elsőként egy öthónapos kisfiút mentett meg 1968-ban az az úttörő orvosi beavatkozás, amely ma már szinte rutinná vált az onkológiában és az immunbetegségek kezelésében. A csontvelő-átültetés negyvenedik évfordulójára nemzetközi konferenciával emlékeznek a szakemberek.