Kedden adják be a világ legdrágább gyógyszerét Zentének, a gerincvelő eredetű izomsorvadásban szenvedő kisfiúnak az SMA központként is működő Bethesda Gyermekkórházban – írta közleményében az intézmény. Részleteket egyelőre nem közöltek, de a kezelés napján sajtótájékoztatót tartanak.

A tavaly február 28-án született kisfiúnál néhány hónappal születése után derült ki, hogy az izomsorvadás legsúlyosabb fajtájával, SMA-1 típusával küzd. A rendkívül ritka genetikai betegség 8-10 ezer emberből egyet érint, az ő szervezetük egy hibás gén miatt nem termeli az izomsejteket védő fehérjét, így lassan elsorvadnak az izmai. A Zentét érintő SMA-1 esetében a tünetek már az első hónapokban jelentkeznek, a légzőizmok bénulása miatt pedig a gyerekek a legtöbb esetben nem élik meg a kétéves kort.

Zente állapotán valószínűleg rengeteget lehetne javítani a Zolgensma nevű génterápiával, de a szer árát 2,1 millió dollárban (641 millió forint) határozta meg a gyártó. A terápia nem gyógyítja meg az izomsorvadásos gyerekeket, de ha időben beadják, esélyt ad nekik a teljes életre.

A kisfiú szülei az interneten kezdtek gyűjtést, a 700 millió forintot néhány hét alatt sikerült összegyűjteni. Később kiderült, hogy az utolsó 100 milliót Mészáros Lőrinc ajánlotta fel. Az eltelt egy hónapban rengeteg vizsgálaton kellett részt vennie, és azt is sikerült elérni, hogy ne kelljen külföldre utaznia a kezelés miatt.

A Zolgesma történetéről és arról, hogy miért kerül 700 millió forintba, ebben a cikkünkben olvashat bővebben.