Teljesen átalakíthatja az egyik legalattomosabb és leggyorsabban terjedő kór, a cukorbetegség kezelését az a magyar szabadalom, amelyet a cukorbetegség természetes következményének számító érszűkület és veseelégtelenség ellenében fejlesztettek ki. A Pécsi Tudományegyetem II. számú Belgyógyászati Klinikáján 10 éve folynak a kutatások és a kísérletek, a klinikai fázis sikeressége esetén fél évtizeden belül kerülhet a kész gyógyszer a betegekhez.

A történet az oxidatív stressz kutatásával kezdődött – idézi fel Dr. Wittmann István, a klinika igazgatója a kezdeteket. A sejtek működését veszélyeztető jelenség néhány évtizede ismert az orvostudományban, a molekuláris egyensúly felborulásával járó folyamatot elsősorban az érrendszeri és daganatos betegségek kialakulásával hozzák összefüggésbe.

Az aminosavak a ludasok?

Wittmann István csapatával az aminosavak viselkedését vizsgálta, ezek ugyanis az oxidatív stressz hatására átalakuláson mennek keresztül. A kiinduló teória az volt, hogy ezek a „kóros” aminosavak a fehérjékbe épülve átalakítják azok működését és szerkezetét, a károsodott fehérjék pedig sejt- és szövetroncsolódást okoznak. A feltevést sikerült igazolni a laboratóriumi kísérletek során, ami után már „csak” az volt hátra, hogy a folyamat visszafordítása és megállítása révén konkrét gyógymódot is találjanak. Hosszú kutatás után végül 2011-ben került benyújtásra a kifejlesztett hatóanyagra vonatkozó uniós szabadalmi kérelem, amely néhány hónapja került elfogadásra.

Mindez döntő jelentőségű fejlemény, hiszen innentől kezdve nem feltevésekről és izolált környezetben történő kísérletezésről van szó, hanem egy konkrét gyógyszer kifejlesztéséről. Ennek első állomása, a klinikai vizsgálatok során használandó vizsgálati szer előállítása, már megtörtént, a szer „élesben” történő kipróbálása pedig a közeljövőben kezdődhet meg a pécsi Klinikai Központban, első körben a rövid távú hatékonyság vizsgálatával.

A kóros aminosavak túlsúlya elsősorban a kettes típusú cukorbetegségben szenvedőkre jellemző, míg a vesebetegségek egy része annak az aminosavnak a hiánya miatt alakul ki, amely az egészséges szervezetben a vesében termelődik – magyarázza Wittmann István. A hatásmechanizmus felismerés után a cél az egyensúlyi állapot helyreállítása és ennek révén a további sejtkárosodás megelőzése; a klinikai fázis remélhetőleg igazolja, hogy a kísérleti szer hatékony mindkét esetben. A cukorbetegség ettől nem múlik el mágikus módon, ám a szövődmények kialakulásának megelőzése és kezelése jelen esetben jóval több lenne, mint fél siker.

Az ezerfejű betegség

A cukorbetegség nagy paradoxona ugyanis, hogy bár a vezető halálokok egyike, magába a betegségbe kevesen halnak bele. Teljesen más a helyzet a szövődményekkel: míg a cukorkóma az egészségügy fejlődésének hála egyre ritkább, addig a cukorbetegség következtében szinte törvényszerűen kialakuló érrendszeri elváltozások, daganatos megbetegedések és veseelégtelenség egyre több ember életét követelik. A helyzetet súlyosbítja, hogy miután a cukorbetegségnek rengeteg kiváltó oka van, átfogó gyógymód sem létezik; az ideális megoldás a teljes életmódváltás lenne a betegségben szenvedők részéről, ám a professzor három évtizedes tapasztalata szerint erre kevesen hajlandóak vagy képesek.

„Azokról a betegekről sem szabad lemondanunk, akik képtelenek az életmódváltozásra” – mondja ezzel kapcsolatban Wittmann István, már csak azért sem, mert sokaknak nincs is lehetőségük egészséges ételeket venni és sportolni. Magyarországon ma óvatos becslések szerint is mintegy egy-másfél millió cukorbeteg él, akik 40 százalékának esetében alakult ki, illetve várható vesekárosodás.

Az új szer így alaphangon is hatszázezer beteg életén segíthet, és akkor még nem is esett szó a másik felhasználási területről, a szív- és érrendszeri elváltozások megelőzéséről. Ez az egészségügyi kasszára rótt terhet is csökkentheti, hiszen a cukorbetegség miatt kialakuló krónikus betegségek kezelése, különösen is a művesekezelés a legköltségesebbek közé tartozik.

Százból egyből lesz valami

A szabadalmi bejegyzés most védelmet jelent a pécsi gyógyszerfejlesztésnek, amely azért is fontos, mert egyre több helyen indultak el az elmúlt években hasonló irányú kutatások. Ám a siker még nem garantált, a rövid távú klinikai fázis után elengedhetetlen lesz egy hosszú, több évre kiterjedő szakasz betegkövetéssel. Ennek költségei az egymilliárd forintot közelítik, amit önerőből már nem képesek előteremteni a pécsiek, akik reményei szerint az első szakasz remélhető sikere a gyógyszeripari cégek figyelmét is felkeltheti.

Bár még újabb négy-öt év kell ahhoz, hogy kész gyógyszerről beszélhessünk, és rengeteg buktató rejlik még a történetben, a cukorbetegség lehetséges okait és gyógymódjait több mint 30 éve kutató Wittmann István azt sem gondolta volna, hogy eddig eljutnak. „Százból talán egy teóriából lesz valami” – mondja a professzor, aki már elméletek tucatjait dobta ki, és kezdett mindent elölről, miután az eredmények nem igazolták a feltevést. Persze mind neki, mind a betegeknek bőven elég egy siker.