Óriási áttörés jöhet a rákos betegek kezelésében, ami azok számára is esélyt adhat a betegséggel szemben, akik annak egy gyógyíthatatlan változatában szenvednek – számolt be róla az IFLScience. A lap szerint nemrég ért véget annak a kezelésnek a korai vizsgálata, amit a leukémia agresszív formájában szenvedő felnőtteken és gyerekeken próbáltak ki, és ami igen ígéretes eredményeket hozott.
Az első beteg, aki megkapta a BE-CAR7 nevű génterápiát a most 16 éves Alyssa Tapley volt. A Leicesterből származó nőnél 2021 májusában diagnosztizáltak T-sejtes akut limfoid leukémiát, a betegsége pedig nem reagált a kemoterápiára és a csontvelő-átültetésre sem, amely a betegség esetében standard eljárásnak számít, és a betegek nagyjából 20 százalékánál hatásos.
Ekkor jött a lehetőség, hogy kipróbálják a kísérleti kezelést. A BE-CAR7 egy többlépcsős eljárás, amelyet a University College London kutatói fejlesztettek ki. Az eljárás lényege, hogy az egészséges donor fehérvérsejteket először módosítják, hogy „univerzálisak” legyenek a felszíni receptorok eltávolításával, majd láthatatlanná teszik őket egy CD7 nevű immunmarker eltávolításával. Ez megakadályozza, hogy a fogadó fél immunrendszere egyszerűen elpusztítsa az új sejteket.
Ezután egy másik felszíni fehérjét, a CD52-t is eltávolítják. Ez elrejti a donorsejteket a betegnek adott erős immunszuppresszív gyógyszerek elől. Végül egy módosított vírus segítségével egy új DNS-szekvenciát adnak a sejtekhez, amely lehetővé teszi a sejtek számára a kiméra antigénreceptor (CAR) termelését. Ez a szervezet titkos fegyvere, amely lehetővé teszi a donorsejtek számára, hogy a beteg testében lévő rákos T-sejteket célozzák meg. A CAR-T-sejtes kezelések különösen ígéretesek a vérképzőszervi daganatok esetében.
Ezt a sokszorosan módosított sejtet aztán megkapja a beteg, ahol remélhetőleg rátámad adaganatos betegségre. A várakozási idő négy hét, ezután a páciens új csontvelőt kap, hogy újjáépítse az immurendszerét.
Tapley esetében a kezelés bevált. A lány még 2022-ben osztotta meg történetét, azóta pedig gyakorlatilag tünetmentes.
A csapat nemrég az Amerikai Hematológiai Társaság éves konferenciáján mutatta be a vizsgálat eredményeit, amit nyolc gyerek és két felnőtt bevonásával végeztek el. Az eredmények rendkívül biztatóak: a betegek 82 százaléka „nagyon mély remissziót” ért el, és képesek voltak a csontvelő-transzplantációra, 64 százalékuk pedig még mindig tünetmentes, néhányan közülük már három éve.
Fontos megjegyezni, hogy nem minden, a vizsgálatba eredetileg bevont beteg életét mentette meg a kezelés. Vannak mellékhatások, és hosszú időbe telik, mire az immunrendszer újjáépül egy csontvelő-átültetés után, amelynek során rendkívüli óvatossággal kell eljárni a fertőzés elkerülése érdekében. Ugyanakkor a kutatók szerint egy ilyen ritka és agresszív rák esetében ez a kezelés reményt kínál azok számára, akiknek korábban nem nagyon volt esélyük a gyógyulásra.
Az eredményeket a New England Journal of Medicine című tudományos lapban mutatták be.
Ha máskor is tudni szeretne hasonló dolgokról, lájkolja a HVG Tech rovatának Facebook-oldalát.
