Bár az utóbbi időben kevesebbet hallhattunk a génszerkesztő technológiákról, ez nem jelenti azt, hogy a kutatók ne dolgoznának ezeken. Májusban például kiderült, hogy új módszerrel nyúlnának bele a DNS-be, amivel a tömeges génmódosítás is lehetővé válna, de a koronavírus ellen is bevetnék, hogy a jövőben senki ne fertőződjön meg.

Most egy újabb kutatási eredményt közöltek az amerikai tudósok, ami alapján az eddiginél jóval egyszerűbb lehet a génszerkesztés alkalmazása – számolt be róla az NPR.

Johan Jarnestad / The Royal Swedish Academy of Sciences.

A The New England Journal of Medicine-ben megjelent publikáció alapján a jövőben elég lenne a CRISPR/Cas9 genetikai ollót a véráramba juttatni ahhoz, hogy kifejtse hatását, és kiiktasson bizonyos betegségeket. Eddig ez nem volt lehetséges, csak akkor, ha a genetikai ollót közvetlenül az érintett sejteknél alkalmazták. Ám ez a megoldás egyúttal a technológia felhasználhatóságát is korlátozta.

A kísérletben egy ritka betegséget, a transztiretin amiloidózist próbálták meg kezelni. Ez egy végzetes kimenetelű anyagcsere-rendellenesség, ami lassan szervkárosodásokat okoz. Az önkéntesekbe a genetikai ollóval megtöltött nanorészecskéket fecskendezték be, ami a májon keresztül szívódott fel bennük. A genetikai olló aztán működésbe lépett, megakadályozva a káros fehérje termelését.

A kontrollvizsgálatok azt mutatták, hogy a betegekben a káros fehérje szintje heteken belül lecsökkent, ami óriási előrelépést jelent.

Pixabay / qimono

A tudósok egyelőre hat emberen végezték el a kísérletet, ami azt jelenti, hogy további vizsgálatokra lesz szükség, mielőtt széles közben is alkalmazni kezdenék. Ugyanakkor ha beválik, akkor a szívbetegségektől az Alzheimer-kórig sok betegség kapcsán lehetne alkalmazni.

Ugyanakkor a technológia kapcsán etikai kérdések is felmerülnek, hiszen a könnyebb génszerkesztési mód azt is jelenti, hogy könnyebb lesz a technológiával visszaélni.

Ha máskor is tudni szeretne hasonló dolgokról, lájkolja a HVG Tech rovatának Facebook-oldalát.