Jelentős eredményt ért el a Stanford Medicine által kifejlesztett, a hólyagos bőrbetegség kezelésére szolgáló génterápiás gél egy kettős vak, placebó-kontrollos klinikai vizsgálaton. Az új, génterápiás gél tesztelésében részt vevő egyik alany több évtizede szenvedett súlyos sebektől, az új szertől azonban már néhány hónap után jelentős javulás volt látható.
Egyelőre csak egereken tesztelték, de eléggé biztatók azok a kísérleti eredmények, amelyek során génterápiával kezelt egereket gyógyítottak meg a szívinfarktus után.
A 2 éves Bíborka egy ritka genetikai betegségben szenved, Ausztriában kaphat kezelést, de a százmilliós költségekre nincs pénze a családnak.
Az achromatopsiában, vagyis a teljes színvakságban szenvedő fiatalok számára jelenthet gyógymódot egy új amerikai génterápia.
A ritka betegségben, a béta-thalassemiában szenvedő betegeknek 2-5 hetente vérátömlesztésre van szükségük. Egy új gyógyszerrel viszont már nem kellene transzfúziót végezni rajtuk.
A brit kutatók egy új génterápiával 90 százalékos hatékonysággal gyógyították meg a súlyos vérzékenységet.
Hosszas keresgélés után egy külföldi intézet segítet a ritka genetikai betegségben szenvedő kislányon.
Az elmúlt hónapban három kislány és egy kisfiú részesült a rendkívül költséges kezelésben állami támogatásból, mindannyian az állapotuknak megfelelően jól vannak - írja a Bethesda Gyermekkórház.
Az amerikai kutatók az MS21 kódjelű molekula segítségével a tumor növekedését serkentő enzimet blokkolták.
A Bethesda Gyermekkórházban négy, Semmelweis Egyetem Klinikai központjában pedig két gyermek kapja meg a kezelést.
Fél szemmel, monokrómban, csőlátással, számítástechnikai segédeszközökkel, de képes lett újra vizuális ingereket érzékelni a külvilágból egy vak férfi, a magyar születésű Roska Botond és a francia José-Alain Sahel által kidolgozott génterápiás módszerrel. A mindössze egy injekcióból, de hosszú rehabilitációból, a látás újratanulásából álló terápia mögött 20 évnyi kutatás áll. Az eredmény Roska Botond szerint úgy is mérföldkő, hogy csak részlegesen tudták visszaadni egy vak ember látását, és egy új tudományág létrejöttének is megágyaz.
Rendkívüli eredményt értel el kutatók egy génterápiával: hatástalanított HIV-vírust felhasználva sikerült működő immunrendszert létrehozni olyan gyermekeknél, akik anélkül születtek.
Huszonöt éve kutatja a retinát, 15 éve dolgozik azon, hogy visszaadja a látást a vakoknak Roska Botond. Társaival 2018-ban kezdett kezelni néhány vak embert, ez év végén, jövő év elején derülhet ki, milyen eredményt sikerült elérniük. Interjú.
Minden országban szűrőkampányokat kellene folytatni, hiszen a vírus tünetmentes terjesztése a legveszélyesebb – figyelmeztet a New York-i tanulságokra az ottani Rockefeller Egyetemen a géneknek a koronavírus-fertőzésre gyakorolt hatását kutató Jean-Laurent Casanova.
Néhány másodpercig tudja tartani magát segítség nélkül a Zolgensma génterápia után az SMA-s kisfiú.
Sokat erősödtek Hosszú Levente karjai és a háta, amióta novemberben megkapta a 700 millió forint értékű génterápiás kezelést – derül ki az RTL Klub Híradójából.
A génterápia jelenéről és jövőjéről tartottak előadást Debrecenben. Kiderült: a korábban még science fictionnak tartott gyógymód ma már valóság.
Zente után a hozzá hasonlóan SMA-ban, egy ritka genetikai betegségben szenvedő Levente is megkapta azt az egyszeri génterápiás kezelést, amelyre közösségi adakozással gyűlt össze a szükséges 700 millió forint.
A kisfiú kezelésére 700 millió forint gyűlt össze néhány hét alatt.
A kisfiú szervezetét szteroiddal fogják bombázni, ezzel készítik fel a nagyon drága kezelésre.
