Hosszú várakozás után kedd délelőtt végre megkaphatta a Zolgensma nevű génterápiát Zente, a gerincvelő eredetű izomsorvadás egyik legsúlyosabb típusával született kisfiú. Ahhoz, hogy mindez megvalósulhasson, nemcsak az ország összefogására, hanem egy elkötelezett orvoscsapatra is szükség volt, akik a háttérben dolgoztak a sikerért. Mikos Borbála az Aneszteziológiai és Intenzívterápiás Osztály vezetője, Zentét kezelő csapat szakmai vezetője a hvg.hu-nak arról is beszélt, mit éreztek ők, amikor kiderült, hogy összegyűlt a 700 millió forint a gyógyszerre.
hvg.hu: A Bethesda Gyermekkórházban egy egész munkacsoport dolgozott azon az elmúlt időszakban, hogy sikerüljön az infúziót beszerezni, majd beadni. Hányan voltak, és hogyan osztották fel a feladatokat?
Mikos Borbála: A közvetlen csapatban hatan-heten voltunk, a konkrét gyógyszerbeadást például a kolléganőm végezte, de én is végig ott voltam, hiszen egy ismeretlen hatású és szövődménykockázatú gyógyszernél nem elég egy ember jelenléte. Ráadásul nagyon sok háttérfeladat is volt, amin többen is dolgoztunk.
hvg.hu: Melyik volt a legnehezebb része?
M. B.: Talán az előkészületek. Mivel egy nem engedélyezett gyógyszerről van szó, amit az Egyesült Államokból kellett szállítani, rengeteg mindent ki kellett dolgozni, meg kellett ismerni, és ezekben nagyon körültekintően kellett eljárnunk. A gyógyszer beszerzése után ki kellett dolgozni az alkalmazás szakmai protokollját, szakirodalomból kellett kutatni az esetleges mellékhatásokat, a lehetséges szövődményeket, és azok elhárítására is intézkedéseket kellett tennünk. Ráadásul nagyon felgyorsult tempóban kellett dolgoznunk, de mindenki egy emberként állt az ügy mellé.
Reviczky Zsolt
hvg.hu: Zentét hogyan készítették fel a beavatkozásra?
M. B.: Fel kellett például mérni, nincs-e ellenjavallata az infúzió beadásának. Ha magasak a májenzim értékek, vagy légúti fertőzése van a gyereknek, vagy meghaladta a 2 éves életkort, már nem javasolt a gyógyszer alkalmazása. Ezeket mind el kellett végezni, sőt volt egy speciális laboratóriumi vizsgálat, amire külföldön került sor, ez egy ellenanyagot vizsgált. Itt az idő is szorított minket, hiszen a lelet csak két héten belül volt érvényes.
hvg.hu: Mi alapján tudják majd megállapítani, hogy hatásos volt-e a kezelés?
M. B.: Az aktív mozgás képességet már nagyon jó pontrendszerekkel tudjuk mérni. Szakemberek segítségével meg lehet határozni, milyen mozgásszinten áll, tud-e ülni, meg tudja-e tartani magát 30 másodpercig. Ezeket konkrét, objektív számadattal ki lehet fejezni, amikor pedig rendszeres kontrollra jönnek, újra felmérhetjük az állapotát. Ha emelkedik a pontérték, azt jelenti, hogy fejlődik, de ez látványosan meg fog nyilvánulni, például meg tudja majd tartani a fejét, ülőképessé válik, javul a kéz finomműködése.
hvg.hu: Zentét már korábban is a Bethesdában kezelték, az orvoscsapat tagjaként milyen érzés volt megtudni, hogy sikerült a gyűjtés?
M. B.: Felemelő érzés volt, mint ahogy az is, hogy mindenkiben fáradhatatlan tenni akarást, és megismerési vágyat ébresztett. A csapat rögtön egy emberként fogott össze, hogy üljünk össze, gondoljuk át, olvassunk utána, nézzük meg, amit csak lehet, megtiszteltetés volt a részének lenni. Mindemellett azt, hogy ez a csapat teljes energiával egy ilyen nagy és új feladatra fókuszálhasson, a háttérben nagyon sok ember tette lehetővé. Adott esetben helyettünk dolgoztak, végezték a többi beteg gyógyítását, ügyeit, nekik is őszintén szeretnénk kifejezni a köszönetünket.
A gyógyszer beadásának részleteiről ebben a cikkünkben olvashat.
