Meghalt két SMA-s beteg, miután megkapták a Zolgensma nevű gyógyszert
A Zolgensma nevű gyógyszer gyártója, a Novartis nemrég jelentett két halálesetet, mindkét betegnél akut májelégtelenség alakult ki.
#Zolgensma
Már hat SMA-s gyermek kaphat ingyenes génterápiás kezelést
A Bethesda Gyermekkórházban négy, Semmelweis Egyetem Klinikai központjában pedig két gyermek kapja meg a kezelést.
Megkapta az életmentő kezelést az SMA-s kislány, Lili
A következő hetekben még néhány vizsgálat vár a kislányra, de a kórházból már kiengedték.
Állami támogatással először jut magyar SMA-beteg egy 700 millió forintos gyógyszerhez
A hasonló betegségben szenvedők eddig szinte csak közösségi gyűjtéssel juthattak a drága gyógyszerhez.
Újabb SMA-s kisgyereknek adták össze a kezelés árát
A kazincbarcikai Zsombor számára is összegyűlt a pénz a nélkülözhetetlen, a világ egyik legdrágábbjának számító, államilag viszont nem támogatott gyógyszerre.
Döntött a kormány: minden 18 év alatti SMA-beteg megkaphatja a Spinraza-kezelést
A Zente és Levente esetében alkalmazott Zolgensma nevű génterápia európai engedélyezésére azonban még várni kell.
Leállították Zente gyógyszerének kísérleteit az Egyesült Államokban
A Zolgensma új, erősebb hatóanyagú változatától azt remélik, hogy idősebb gyerekeken is segíthet, de az állatkísérletek során problémák léptek fel.