szerző:
hvg.hu

A Zolgensma új, erősebb hatóanyagú változatától azt remélik, hogy idősebb gyerekeken is segíthet, de az állatkísérletek során problémák léptek fel.

Leállíttatta a Zolgensma új változatának klinikai vizsgálatait az Egyesült Államok Élelmiszerbiztonsági és Gyógyszerészeti Hivatala (FDA), mert az állatkísérletek alatt problémák léptek fel – jelentette be a gyógyszer gyártója, a Novartis.

A Zolgensma neve a legtöbb magyarnak ismerős lehet, a génterápiát kedden kapta meg a gerincvelő eredetű izomsorvadásban szenvedő magyar kisfiú, Zente. Az infúzió a világ legdrágább gyógyszere, az ára 700 millió forint, amit közösségi adományozásból gyűjtöttek össze a szülők. A terápia egyelőre csak az Egyesült Államokban engedélyezett, az Európai Unióban csak egyedi engedéllyel kaphatják meg gyerekek, így történt ez Zente esetében is.

A most leállított kísérletek nem a már engedélyezett gyógyszerre vonatkoznak, hanem annak magasabb hatóanyagú változatára, a Strongra. A már engedélyezett szert nem érinti.

A Zolgensma most csak két év alatti SMA-s gyerekek esetében alkalmazható, a nagyobb dózisú változatot viszont öt éves korig kaphatnák meg a gyerekek. (A terápia nem gyógyítja meg a kicsiket, viszont életük végéig tünetmentessé teheti őket.)

A kísérleteket azután állíttatta le az FDA, hogy a Novartis az állatokon végzett tesztek során egy olyan neurológiai problémáról (dorzális gyökéridegdúcok gyulladása) számolt be, ami idegkárosodással járhat.

A Novartis részvényei egy százalékkal estek a hírre, de szakértők szerint több időre van szükség ahhoz, hogy tudják, az milyen hatással lesz ez a Zolgensma jövőjére. „Jobban meg kell ismernünk a problémát, és azt is, hogy ennek az emberkísérletekre lehet-e bármilyen hatása” – nyilatkozta a Reutersnek egy elemző.

A Novartis azt közölte, hogy teljes mértékben együttműködik a hatóságokkal, és reméli, hogy hamarosan felfüggesztik az intézkedést. „A gyulladás klinikai jelentősége ebben a klinikai teszteket megelőző állatkísérletben nem volt ismert, és a korábbi állatkísérletekben sem mutatkozott” – írta a gyógyszergyár.

Állj mellénk!

Tegyünk közösen azért, hogy a propaganda mellett továbbra is megjelenjenek a tények!

Ha neked is fontos a minőségi újságírás, kérjük, hogy támogasd a munkánkat.

Állj mellénk!

Tegyünk közösen azért, hogy a propaganda mellett továbbra is megjelenjenek a tények!

Ha neked is fontos a minőségi újságírás, kérjük, hogy támogasd a munkánkat.
Serdült Viktória Élet+Stílus

Mínusz 60 fokra lehűtve érkezett Zente forradalmi gyógyszere, ő a negyedik európai, aki megkapta

A sikeres gyűjtés és az egy hónapos előkészület után kedd délelőtt a Bethesda Gyermekkórházban megkapta a Zolgensma nevű gyógyszert a másfél éves Zente. A 700 millió forintos kezelés meg nem gyógyítja az izomsorvadásban szenvedő kisfiút, de nagyon sokat javíthat állapotán. A szert speciális körülmények között, -60 és -80 fok között kellett Amerikából Magyarországra szállítani.

Mennyibe került Orbán stadionfilmje? Haveri áron is százmillió forintba

Mennyibe került Orbán stadionfilmje? Haveri áron is százmillió forintba

András herceg először szólalt meg azóta, hogy szexuális visszaéléssel vádolták meg

András herceg először szólalt meg azóta, hogy szexuális visszaéléssel vádolták meg

Rogánék most már védenék a gyerekeik képmását, de eddig használták őket

Rogánék most már védenék a gyerekeik képmását, de eddig használták őket

Lépett az ügyészség az összevert bujáki nő ügyében

Lépett az ügyészség az összevert bujáki nő ügyében

Jelkép, koncerthelyszín, túlárazott - előzetes vélemények az új Népstadionról

Jelkép, koncerthelyszín, túlárazott - előzetes vélemények az új Népstadionról

Harminc medvét kellene örökbe fogadni egy krími vadasparkból

Harminc medvét kellene örökbe fogadni egy krími vadasparkból