Leállították Zente gyógyszerének kísérleteit az Egyesült Államokban

Leállíttatta a Zolgensma új változatának klinikai vizsgálatait az Egyesült Államok Élelmiszerbiztonsági és Gyógyszerészeti Hivatala (FDA), mert az állatkísérletek alatt problémák léptek fel – jelentette be a gyógyszer gyártója, a Novartis.

A Zolgensma neve a legtöbb magyarnak ismerős lehet, a génterápiát kedden kapta meg a gerincvelő eredetű izomsorvadásban szenvedő magyar kisfiú, Zente. Az infúzió a világ legdrágább gyógyszere, az ára 700 millió forint, amit közösségi adományozásból gyűjtöttek össze a szülők. A terápia egyelőre csak az Egyesült Államokban engedélyezett, az Európai Unióban csak egyedi engedéllyel kaphatják meg gyerekek, így történt ez Zente esetében is.

A most leállított kísérletek nem a már engedélyezett gyógyszerre vonatkoznak, hanem annak magasabb hatóanyagú változatára, a Strongra. A már engedélyezett szert nem érinti.

A Zolgensma most csak két év alatti SMA-s gyerekek esetében alkalmazható, a nagyobb dózisú változatot viszont öt éves korig kaphatnák meg a gyerekek. (A terápia nem gyógyítja meg a kicsiket, viszont életük végéig tünetmentessé teheti őket.)

A kísérleteket azután állíttatta le az FDA, hogy a Novartis az állatokon végzett tesztek során egy olyan neurológiai problémáról (dorzális gyökéridegdúcok gyulladása) számolt be, ami idegkárosodással járhat.

A Novartis részvényei egy százalékkal estek a hírre, de szakértők szerint több időre van szükség ahhoz, hogy tudják, az milyen hatással lesz ez a Zolgensma jövőjére. „Jobban meg kell ismernünk a problémát, és azt is, hogy ennek az emberkísérletekre lehet-e bármilyen hatása” – nyilatkozta a Reutersnek egy elemző.

A Novartis azt közölte, hogy teljes mértékben együttműködik a hatóságokkal, és reméli, hogy hamarosan felfüggesztik az intézkedést. „A gyulladás klinikai jelentősége ebben a klinikai teszteket megelőző állatkísérletben nem volt ismert, és a korábbi állatkísérletekben sem mutatkozott” – írta a gyógyszergyár.