szerző:
hvg.hu

A Zente és Levente esetében alkalmazott Zolgensma nevű génterápia európai engedélyezésére azonban még várni kell.

Nem kell külön kérelmezni, mostantól minden 18 év alatti SMA-beteg megkapja a Spinraza-kezelést – jelentette be Kásler Miklós. Az emberi erőforrások minisztere szerint erről már meg is kötötték a megállapodást az Európában is törzskönyvezett készítmény forgalmazójával.

A Spinraza nevű készítményt 2017 nyarán törzskönyvezték, 2018 eleje óta pedig Magyarországon is alkalmazzák a gerincvelői eredetű izomsorvadás kezelésére. Lényege, hogy a betegek szervezetébe a kezdetben kéthetente, később négyhavonta lumbálásos technikával juttatják a hiányzó fehérjét. Erre életük végéig szükség van, viszont már most kiemelkedő eredményekről számoltak be az orvosok.

A kezelés injekcióként 23 millió forint,

ezt eddig egyedi elbírálást esetén fizette ki a Nemzeti Egészségbiztosítási Alapkezelő (NEAK). Tavaly 30, azóta további 24 gyermek kapta meg.

A gyógyszer forgalmazójával született megállapodás értelmében mostantól nem kell külön elbírálást kérni, így hamarosan további 12-15 gyermek kezelése kezdődhet meg, és minden eddigi terápiát is folytatni lehet. Azok is részesülhetnek a kezelésben, akiknek a kérelmét eddig visszautasították. Az érintettek a kedvező döntésekről szóló értesítéseket a jövő hét elején megkapják.

Zente és Levente már nem kapja

A Spinraza-kezelést kapta korábban Zente és Levente is, ennek is köszönhető, hogy a két kisfiú jó általános állapotban volt, amikor a szüleik gyűjteni kezdtek a 700 millió forintba Zolgensma nevű gyógyszerre.

A két gyógyszer hasonló alapon működik, de míg a Spinraza a hiányzó fehérjét juttatja a kicsik szervezetébe, addig a Zolgensma egy vírus segítségével a szervezetet veszi rá, hogy elkezdje azt termelni. Ezért lehetséges, hogy az utóbbi infúziót csak egyszer kell megkapnia a betegeknek.

Erről részletesebben ebben a cikkünkben írtunk:

Gyűjt az ország Zentének, de hogy lehet egy gyógyszer 700 millió forint?

A világ legdrágább gyógyszere menthetne meg egy izomsorvadásos magyar kisfiút, akinek szülei gyűjtést indítottak, hogy ki tudják fizetni a 700 millió forintos kezelést. A Zolgensma az Egyesült Államokban hatalmas vitákat generált, a csillagászati ára miatt sok biztosító csak feltételekkel hajlandó finanszírozni, mert még nem bizonyított a hosszú távú hatása.

A Zolgensma nevű készítményt nem törzskönyvezték Európában, csak az Egyesült Államokban. Ráadásul egy ideig még nem is lesz elérhető. Kásler szerint a gyógyszer európai regisztrációja azért késik, mert kiderült, a cég az első fázisban végzett állatkísérletek eredményét manipulálta, ezért az amerikai hatóság a két évnél idősebbek esetében visszavonta a gyógyszer alkalmazási engedélyét.

A kormány reméli, mielőbb tisztázódnak a körülmények, és ha az európai adminisztráció megadja az engedélyeket, Magyarország is dönt a kérdésben.

Gulyás Gergely Miniszterelnökséget vezető miniszter a csütörtöki kormányinfón jelentette be, hogy a kormány 34 milliárd forint többletforrást biztosít 2019-re az egészségügyi alap javára, részben gyógyszerre, részben gyógyászati segédeszközök, magasabb színvonalú ellátás biztosítása ritka betegségekre. Mindezt annak ellenére, hogy a kormánypárti többség november közepén még leszavazta, hogy a parlament megtárgyalja azt a javaslatot, amely egy alapot hozna létre a ritka betegségben szenvedők, így az SMA-s gyerekek megsegítésére is.

Állj mellénk!

Tegyünk közösen azért, hogy a propaganda mellett továbbra is megjelenjenek a tények!

Ha neked is fontos a minőségi újságírás, kérjük, hogy támogasd a munkánkat.

Állj mellénk!

Tegyünk közösen azért, hogy a propaganda mellett továbbra is megjelenjenek a tények!

Ha neked is fontos a minőségi újságírás, kérjük, hogy támogasd a munkánkat.
Serdült Viktória Élet+Stílus

Mínusz 60 fokra lehűtve érkezett Zente forradalmi gyógyszere, ő a negyedik európai, aki megkapta

A sikeres gyűjtés és az egy hónapos előkészület után kedd délelőtt a Bethesda Gyermekkórházban megkapta a Zolgensma nevű gyógyszert a másfél éves Zente. A 700 millió forintos kezelés meg nem gyógyítja az izomsorvadásban szenvedő kisfiút, de nagyon sokat javíthat állapotán. A szert speciális körülmények között, -60 és -80 fok között kellett Amerikából Magyarországra szállítani.

Bloomberg szerint a többi demokrata jelöltet Trump megeszi vacsorára

Bloomberg szerint a többi demokrata jelöltet Trump megeszi vacsorára

Összetörjük magunkat az okostelefon miatt

Összetörjük magunkat az okostelefon miatt

Ha az Erste ügyfele, tudjon róla: holnaptól régebbi iPhone-okkal nem megy majd a bankolás

Ha az Erste ügyfele, tudjon róla: holnaptól régebbi iPhone-okkal nem megy majd a bankolás

Új luxusváltozat jön a Ford Focusból, és érkezik a hibrid is

Új luxusváltozat jön a Ford Focusból, és érkezik a hibrid is

1,3 milliárdot költött ügyvédekre a csődközelben lévő Pécs

1,3 milliárdot költött ügyvédekre a csődközelben lévő Pécs

A HVG volt újságírója veszített az Alkotmánybíróságon

A HVG volt újságírója veszített az Alkotmánybíróságon