Az európai uniós tagországok 2013 novemberéig kaptak határidőt arra, hogy elkészítsék a ritka betegségek nemzeti tervének végleges változatát. A konferencia szervezői az MTI-hez eljuttatott közleményükben kifejtették: a ritka betegséggel élők súlyosan és halmozottan hátrányos helyzetűek. Nehezen jutnak diagnózishoz, kevés az információ, rengeteg a félrekezelés, és sok esetben nincs is megfelelő gyógymód. A családok gyakran anyagilag is ellehetetlenülnek, felbomlanak. "Megsegítésük és életminőségük javítása ezért komplex hazai és gyakran nemzetközi koordinációt igényel" - írták. 

Ennek a problémának megoldásán dolgozik az EU Ritka Betegségek Szakértői Bizottsága (EUCERD), amely a 2009-ben útjára indított Europlan (Euroterv) projektet felkarolva uniós szintű cselekvési programmá emelte. Az EUCERD Magyarországról szóló 2013. évi jelentésében azt írták: minden érdekcsoport fokozott együttműködésére volt szükség ahhoz, hogy az előírt határidő lejártáig Magyarországon is jogrendbe illesszék a határon átnyúló egészségügyi ellátásról szóló EU-direktíva előírásait, s kidolgozzák a nemzeti tervet. 

A szektorközi együttműködésnek és a közös munkának köszönhetően a ritka betegségekre vonatkozó, 2020-ig szóló egészségügyi szakpolitikai stratégia keretében fogják biztosítani e súlyosan, halmozottan hátrányos helyzetű betegcsoportok komplex, minőségi ellátását. 

"Így a sokszor gyógyíthatatlan és sok szenvedéssel járó ritka betegségek érintettjei - akik nemcsak a társadalom többségével, hanem a többi beteggel szemben is hátrányos helyzetben vannak - talán közelebb jutnak jogaikhoz, a többiekével azonos esélyű gyógyuláshoz, az igazságosság, egyenlőség és szolidaritás elve alapján" - olvasható a közleményben. 

A ritka betegségek olyan súlyos, akár krónikus leépüléssel járó, illetve életveszélyes betegségek, amelyek 2000-ből maximum egy embert érintenek. A ritka betegségek 75 százaléka gyermekeket érint. Európában napjainkban mintegy 30 millió ember szenved valamilyen ritka betegségben. Összesen 6000-8000 féle ritka betegség létezik, többségük gyógyíthatatlan.