A Huntington-kór egy neurodegeneratív idegrendszeri betegség, mely az agyban található bizonyos idegsejtek elhalásával jár. Ennek következtében a betegben akaratlan mozgások (chorea), érzelmi labilitás és szellemi leépülés (demencia) alakul ki.

A pusztító Huntington-kór örökletes genetikai betegség, melyet a DNS-lánc egy szakaszának (a huntingtin-génnek a) hibája okoz (ez a rész felelős az agyműködést befolyásoló fehérje, a huntingtin termeléséért), s melynek tünetei leginkább 30-40 éves kor körül jelentkeznek. Van akik a Huntington-kórt úgy írják le, mint a Parkinson-kór, az Alzheimer-kór és a neuromotoros betegség egyvelegét. A betegek 10-20 évvel a szimptómák megjelenését követően általában meghalnak.

A University College London kutatói most azzal, hogy kísérleti gyógyszert fecskendeztek az agy-gerincvelői folyadékba, csökkenteni tudták az agyban található mérgező fehérje, azaz a huntingtin szintjét, és változást tudtak elérni Huntington-kórban szenvedő betegek állapotában.

Az eljárással "elhallgattatják" az említett hibás gént, semlegesítik azt a genetikai információ szállítására szolgáló hírvivő RNS-t (ribonukleinsavat), mely hibás információt szállít a sejtek "fehérje-gyáraiba".

Szakértők szerint ez a legnagyobb áttörés az elmúlt 50 évben a neurodegeneratív betegségek gyógyításában, írja a BBC.

Az orvosok mindazonáltal nem állítják, hogy kezükben van a Huntington-kór gyógymódja. Azt mondják, hosszú időre, és még rengeteg adatra van szükségük ahhoz, hogy lássák, a huntingtin-szint csökkenése valóban alapvetően megváltoztatja-e a betegség lefolyását, és kimenetelét. Azt azonban gondolják, hogy ez a kutatás hatással lehet más hasonló – a mérgező agyi fehérjékkel összefüggő – neurodegeneratív betegséggel, például a Parkinson-kórral kapcsolatos kutatásokra.