szerző:
MTI
Tetszett a cikk?

Kis létszámú klinikai próbában hatékonynak és biztonságosnak találtak szívelégtelenségben szenvedő embereknél egy génterápiás kezelést - közölték hétfőn amerikai kutatók.

A Mydicar elnevezésű kezelésben - melyet egy kaliforniai (La Jolla) magáncég, a Celladon fejlesztett ki - egy olyan enzimet juttatnak a páciensek szervezetébe, amelyből egyébként hiány keletkezik szívelégtelenségben. "Biztonságosnak bizonyult, és úgy tűnik, hogy az igen előrehaladott szívelégtelenségben szenvedő pácienseknél, akik amúgy az elérhető optimális terápiát már megkapták, javította a tüneteket és az életminőségüket" - összegezte Donna Mancini, a New York-i Columbia Egyetem munkatársa, aki az egy évig tartó követéses tanulmány eredményeit Chicagóban ismertette az Amerikai Szívtársaság találkozóján. A módszer megelőzte vagy legalábbis kitolta a szívelégtelenség miatti halálozást, a kórházi kezelések és a transzplantáció szükségességét.

A kislétszámú klinikai kipróbálásban 39, szívelégtelenségben szenvedő páciens vett részt. Az eljárásban a hiányosan működő, SERCA2 nevű enzimet kódoló gént helyettesítik vagy aktivitását növelik. Az enzim alapvetően fontos a sejtek kalcium szintjének beállításában, amely a szív megfelelő pumpafunkciójához szükséges. A kezelés során a páciensek szívartériáiba katéter segítségével fecskendezték be a szert a szívsejtek közvetlen közelébe. Kilenc ember kapott a szerből nagy dózist, nyolcan kis dózist, nyolcan pedig közepeset. 14 páciensnél placebókezelést alkalmaztak. Tizenkét hónap elteltével a kontrollnál megállapították, hogy a nagy dózisú kezelésben részesülők csoportjában 88 százalékkal csökkent a halálozás, a transzplantáció vagy szívmotor, illetve kórházi ápolás szükségessége. A terápia során egyetlen páciensnél sem jelentkezett komplikáció, Mancini szerint ez azt bizonyítja, hogy eljárásuk biztonságos. A cég szerint a kezdeti eredmények eléggé meggyőzőek ahhoz, hogy a klinikai kipróbálást folytassák.

 

HVG

HVG-előfizetés digitálisan is!

Rendelje meg a HVG hetilapot papíron vagy digitálisan, és olvasson minket bárhol, bármikor!

MTI Plázs

Agyhártyagyulladásra hajlamosító géneket találtak

Az agyhártyagyulladásra hajlamosító géneket azonosított egy nemzetközi kutatócsoport, amely a felfedezéséről a Nature Genetics című genetikai szaklapban számolt be. A felfedezés révén új oltóanyagok fejleszthetők ki - olvasható a BBC hírei között.

MTI Plázs

A petefészekrák kialakulásáért felelős gének

Két genetikai mutációt azonosítottak kutatók, amelyek szerepet játszanak az egyik legnehezebben kezelhető típusú petefészekrák kialakulásában: a tumor "ki- és bekapcsoló gombját" jelenthetik.

MTI Tech

Génmódosított szúnyogokkal harcolnának a dengue-láz ellen

Malajziában génmódosított szúnyogokat bocsátanának szabadon még az idei évben, hogy felvegyék a harcot a dengue-lázzal. A határkövet jelentő tereptanulmány tervét vasárnap jelentette be a malajziai egészségügyi miniszter.