A gyerekek mellett az idősebbek hallását is helyreállította egy új génterápia, melyet először alkalmaztak tinédszereknél és felnőtteknél – és csak egy tűszúrás az egész kezelés.
Az elmúlt évek során több ígéretes gyógymód is megjelent, mely ígéretesnek bizonyult a veleszületett siketség kezelése terén – ez azonban csak a gyerekeknél tűnt alkalmazhatónak. Egy új vizsgálat azonban most azt mutatja: ez a terápia a tinédzserek, valamint a felnőttek hallását is segíthet helyreállítani.
A friss tanulmány a Nature Medicine tudományos folyóiratban jelent meg, és az OTOF nevű gén mutációi által kiváltott siketségtől, valamint súlyos hallásvesztéstől szenvedő betegeket vonták be a vizsgálatokba. Ez a gén állítja elő az Otoferlin nevű fehérjét, melynek kulcsszerepe van a fül és az agy közötti jelátvitelben.
A Gizmodo kifejti: a világon körülbelül 200 000 ember siket ezen génmutáció miatt – az ezt célzó, elmúlt években megjelent génterápiák azonban csak a gyerekek hallását javították sikerrel. Azt, hogy a tinédzserek és a felnőttek esetében mennyire lehet hatékony ez a módszer, csak kevés tanulmány vette górcső alá.
Ezt a hiányosságot pótolják a friss tanulmány szerzői. A svéd Karolinska Intézet öt kínai kórházban alkalmazta a génterápiát összesen 10, 1–24 év közötti betegnél. Valamennyien az OTOF-mutáció okozta halláskárosodástól szenvedtek.
A kezelés során mindössze egy injekció volt szükséges a belső fül folyadékkal teli részébe. Ezzel az OTOF-gén egy változatát juttatták a páciensek fülébe, egy módosított vírussal. A kezelés után egy hónappal a betegek többsége már visszanyerte a hallását, hat hónap múltán pedig már jelentősen javult mind a 10 beteg hallása. Mellékhatások a kezelést követő 12 hónapon nem jelentkeztek.
A kutatók úgy találták, a kezelés az 5 és 8 év közötti gyerekeknél a leghatékonyabb; egy 7 éves kislány, aki a bal fülébe génterápiát, a jobba pedig implantátumot kapott, szinte teljesen visszanyerte a hallását. Négy hónappal a kezelés után már napi szinten tudott beszélgetni az édesanyjával.
Mivel fiataloknál már korábban is bizonyított ez a terápia, inkább az volt a jelentősége a vizsgálatnak, hogy 12 év feletti alanyoknál is működött – egy 14 és egy 24 éves betegnél is javulás mutatkozott.
Az ugyanakkor fontos, hogy még további vizsgálatok szükségesek a génterápia hatékonyságának vizsgálatára a tinédszerek és a felnőttek viszonylatában. A kutatás szerzői 10 éven át fogják követni a vizsgálat résztvevőit, hogy kiderüljön, hatékony marad-e a kezelés hosszútávon is.
Ha máskor is tudni szeretne hasonló dolgokról, lájkolja a HVG Tech rovatának tudományos felfedezésekről is hírt adó Facebook-oldalát.
Csak a magyarok kisebbsége minősíti magát bal- vagy jobboldalinak – derül ki a Medián júniusi kutatásából. A magukat centristának tartók és a baloldali szavazók körében is biztosan vezet a Tisza Párt.
Magyarország felébredt, pezseg, forr és tüntet, és egész biztosan tudja, mit nem akar. Állampártot. Vélemény.
A MÁV részletesen megírta a HVG-nek, mit tesznek, hogy minél kevesebb baj érhesse az utasokat.
A CATL szerint nincs csoportos létszámleépítés, sőt még bővültek is.
A közbeszerzéseken tőkeerőssé vált építőipari cégek bármikor le tudnak csapni versenytársaikra.
