szerző:
hvg.hu

A Zente és Levente esetében alkalmazott Zolgensma nevű génterápia európai engedélyezésére azonban még várni kell.

Nem kell külön kérelmezni, mostantól minden 18 év alatti SMA-beteg megkapja a Spinraza-kezelést – jelentette be Kásler Miklós. Az emberi erőforrások minisztere szerint erről már meg is kötötték a megállapodást az Európában is törzskönyvezett készítmény forgalmazójával.

A Spinraza nevű készítményt 2017 nyarán törzskönyvezték, 2018 eleje óta pedig Magyarországon is alkalmazzák a gerincvelői eredetű izomsorvadás kezelésére. Lényege, hogy a betegek szervezetébe a kezdetben kéthetente, később négyhavonta lumbálásos technikával juttatják a hiányzó fehérjét. Erre életük végéig szükség van, viszont már most kiemelkedő eredményekről számoltak be az orvosok.

A kezelés injekcióként 23 millió forint,

ezt eddig egyedi elbírálást esetén fizette ki a Nemzeti Egészségbiztosítási Alapkezelő (NEAK). Tavaly 30, azóta további 24 gyermek kapta meg.

A gyógyszer forgalmazójával született megállapodás értelmében mostantól nem kell külön elbírálást kérni, így hamarosan további 12-15 gyermek kezelése kezdődhet meg, és minden eddigi terápiát is folytatni lehet. Azok is részesülhetnek a kezelésben, akiknek a kérelmét eddig visszautasították. Az érintettek a kedvező döntésekről szóló értesítéseket a jövő hét elején megkapják.

Zente és Levente már nem kapja

A Spinraza-kezelést kapta korábban Zente és Levente is, ennek is köszönhető, hogy a két kisfiú jó általános állapotban volt, amikor a szüleik gyűjteni kezdtek a 700 millió forintba Zolgensma nevű gyógyszerre.

A két gyógyszer hasonló alapon működik, de míg a Spinraza a hiányzó fehérjét juttatja a kicsik szervezetébe, addig a Zolgensma egy vírus segítségével a szervezetet veszi rá, hogy elkezdje azt termelni. Ezért lehetséges, hogy az utóbbi infúziót csak egyszer kell megkapnia a betegeknek.

Erről részletesebben ebben a cikkünkben írtunk:

Gyűjt az ország Zentének, de hogy lehet egy gyógyszer 700 millió forint?

A világ legdrágább gyógyszere menthetne meg egy izomsorvadásos magyar kisfiút, akinek szülei gyűjtést indítottak, hogy ki tudják fizetni a 700 millió forintos kezelést. A Zolgensma az Egyesült Államokban hatalmas vitákat generált, a csillagászati ára miatt sok biztosító csak feltételekkel hajlandó finanszírozni, mert még nem bizonyított a hosszú távú hatása.

A Zolgensma nevű készítményt nem törzskönyvezték Európában, csak az Egyesült Államokban. Ráadásul egy ideig még nem is lesz elérhető. Kásler szerint a gyógyszer európai regisztrációja azért késik, mert kiderült, a cég az első fázisban végzett állatkísérletek eredményét manipulálta, ezért az amerikai hatóság a két évnél idősebbek esetében visszavonta a gyógyszer alkalmazási engedélyét.

A kormány reméli, mielőbb tisztázódnak a körülmények, és ha az európai adminisztráció megadja az engedélyeket, Magyarország is dönt a kérdésben.

Gulyás Gergely Miniszterelnökséget vezető miniszter a csütörtöki kormányinfón jelentette be, hogy a kormány 34 milliárd forint többletforrást biztosít 2019-re az egészségügyi alap javára, részben gyógyszerre, részben gyógyászati segédeszközök, magasabb színvonalú ellátás biztosítása ritka betegségekre. Mindezt annak ellenére, hogy a kormánypárti többség november közepén még leszavazta, hogy a parlament megtárgyalja azt a javaslatot, amely egy alapot hozna létre a ritka betegségben szenvedők, így az SMA-s gyerekek megsegítésére is.

Állj mellénk!

Tegyünk közösen azért, hogy a propaganda mellett továbbra is megjelenjenek a tények!

Ha neked is fontos a minőségi újságírás, kérjük, hogy támogasd a munkánkat.

Állj mellénk!

Tegyünk közösen azért, hogy a propaganda mellett továbbra is megjelenjenek a tények!

Ha neked is fontos a minőségi újságírás, kérjük, hogy támogasd a munkánkat.
Serdült Viktória Élet+Stílus

Mínusz 60 fokra lehűtve érkezett Zente forradalmi gyógyszere, ő a negyedik európai, aki megkapta

A sikeres gyűjtés és az egy hónapos előkészület után kedd délelőtt a Bethesda Gyermekkórházban megkapta a Zolgensma nevű gyógyszert a másfél éves Zente. A 700 millió forintos kezelés meg nem gyógyítja az izomsorvadásban szenvedő kisfiút, de nagyon sokat javíthat állapotán. A szert speciális körülmények között, -60 és -80 fok között kellett Amerikából Magyarországra szállítani.

Vidnyánszky Attila meglátogatta otthonában Törőcsik Marit

Vidnyánszky Attila meglátogatta otthonában Törőcsik Marit

Újabb 100 millió eurót költ környezetvédelemre az Európai Unió

Újabb 100 millió eurót költ környezetvédelemre az Európai Unió

Tusup nem lesz benne a Hosszú Katinka-dokumentumfilmben

Tusup nem lesz benne a Hosszú Katinka-dokumentumfilmben

Tizenöt évesen elhunyt a Katwe királynője színésze

Tizenöt évesen elhunyt a Katwe királynője színésze

Márciustól erősebb fegyvert kapnak a kezükbe a szülők, akiket elszakítottak gyereküktől

Márciustól erősebb fegyvert kapnak a kezükbe a szülők, akiket elszakítottak gyereküktől

Két hónappal tovább érvényesek a rezsiutalványok

Két hónappal tovább érvényesek a rezsiutalványok