Az 1-es típusú diabétesznél az immunsejtek tévesen idegenként azonosítják és elpusztítják a hasnyálmirigy inzulintermelő sejtjeit. Világszerte mintegy 230 millió ember él diabétesszel, közülük 10 százalékra tehető az 1-es típusba tartozók aránya. Általában kora gyerekkorban diagnosztizálják, és a páciens egész életében inzulinbevitelre szorul.
 
A bostoni Harvard Egyetem orvosi karának kutatói, Denise Faustman vezetésével a tuberkulózis megelőzésére használt olcsó generikus szer, a BCG-oltás hatóanyagát tesztelték. Faustman szerint a BCG átmenetileg emeli egy immunfehérje, a tumornekrózis-faktor (TNF) szintjét a vérben. Korábbi tanulmányok megmutatták, hogy a TNF nagyobb koncentrációja egereknél gyógyította a humán diabéteszhez hasonló állapotot.
 
A kutatók 675 diabéteszes és 512 egészséges ember vérét vizsgálták. A diabéteszes vérben lévő, CD8 elnevezésű, "ölő" T-sejteket mind a TNF, mind a BCG elpusztította, míg a "jó" T-sejteket nem. Néhány önkéntesen már zajlanak a klinikai próbák a BCG kis dózisának adagolásával. Faustman csoportja egyúttal felhívja a figyelmet arra, hogy a jelenlegi TNF-ellenes terápiák egy része, melyeket autoimmun betegségek kezelésére használnak, új autoimmun betegségeket válthat ki.
 
A dallasi Texas Egyetem orvosi központjának kutatócsoportja más megközelítést alkalmazott, ők a leptin elnevezésű hormont használták. A leptint a zsírsejtek termelik, és az 1-es típusú diabétesszel élő páciensek vérében gyakran abnormálisan alacsony a szintje.
 
Roger Unger csoportja génterápiával kezelt olyan egereket, amelyeknek annyira sérült a hasnyálmirigye, hogy egyáltalán nem termelt inzulint. Egy vírus segítségével juttatták be az egerekbe a leptin termelődéséért felelős géneket. Az egerek májában hamarosan nagy mennyiségben keletkezett a hormon. 

"Két héten belül teljesen normálisak voltak" - közölte Unger, aki úgy véli, a leptin megváltoztatta egy másik hormon, az úgynevezett inzulinszerű növekedési faktor (IGF-1) működését. Az IGF-1 az inzulinhoz hasonlóan szabályozni kezdte a vércukorszintet, sőt vélhetően egy másik, diabétesznél termelődő káros anyag, a glukagon képződését is akadályozhatja. Mivel a génterápia embernél veszélyes lehet, Unger most azt tervezi, hogy a diabéteszes egerekbe injekcióval juttatják be a leptint, remélve, hogy így is hatékony a módszer.