Hat páciensnek fecskendezték be a módosított gént hordozó, ártalmatlanított vírusokat, közülük négyen elhagyhatták korábbi gyógyszereiket. Tanulmányozzák a szakemberek azt is, hogy ugyanezt a technológiát a jóval gyakoribb, A típusú hemofília kezelésére is alkalmassá tegyék.

Az öröklődő vérzékenységet valamelyik véralvadási faktor hiánya okozza: a VIII-as faktor hiánya az A típusú hemofíliát, a IX-es véralvadási faktor hiánya a B típusút. A betegség az X kromoszómához kötődik, recesszív módon öröklődik, ezért főként a férfiaknál alakul ki. Nőknél nagyon ritkán fordul elő, csak akkor, ha az apa hemofíliás és az anya is hordozó. 

A vérzékenységben szenvedő emberek szervezetében génhiba miatt nem termelődő, véralvadást segítő anyagokat jelenleg csak pótolni tudják. A nélkülözhetetlen fehérjét (a VIII-as vagy IX-es alvadási faktort) akár hetente többször injekció formájában kapja meg a páciens. A kezelés génterápiás megközelítésében egy ártalmatlan vírust használnak fel arra, hogy a májsejtekbe juttassa el a IX-es faktor előállításához szükséges módosított gént. Ez a gén a későbbiekben megmarad a májban, és termelteti a sejtekkel az általa kódolt fehérjét. 

Mind a hat pácienst a londoni Royal Free Kórházban kezelték, két ember kis dózist, kettő közepes, kettő pedig nagyobb adagot kapott a módosított vírusból. A IX-es faktorból a hemofília B-ben szenvedő embereknél az egészségesekhez képest átlagosan csupán egy százaléknyi termelődik. A génterápiás kezelés után a páciensek szervezetében termelődött fehérje mennyisége elérte a 2-12 százalékot. A legelső kezelt páciensnél a kétszeres mennyiség még 16 hónappal a terápiás injekció után is termelődött. 

A University College London és a memphisi (Tennessee) St. Jude Kutató Gyermekkórház munkatársai tanulmányukat a New England Journal of Medicine (NEJM) című orvosi folyóiratban tették közzé.