Hosszú évek óta kísérleteznek a kutatók a CRISPR néven ismert genomszerkesztési technológiával, de igazán "híres" csak 2018 novemberében lett, amikor egy kínai kutató bejelentette: megszülettek a világ első, génszerkesztésen átesett ikerpárjai. A bejelentés alaposan felkavarta a tudomány állóvizét, a szakemberek szerint ugyanis a technológiával Pandóra szelencéjét nyitogatjuk.
Ezt a megállapítást a génszerkesztett emberiók (és így a génszerkesztett ember) "létrehozása" kapcsán tették, ám a betegségek gyógyítása esetén sem sokkal jobb a helyzet. A tudósok szerint érdemes óvatosan bánni vele, mert durva hátulütője lehet az új orvosi csodagyógymódnak kikáltott CRISPR-módszernek.
AFP / Andrew Brookes / Cultura Creative
Ettől függetlenül viszont ha lassan is, de újabb területeken kezdenek el a CRISPR-módszer egy változatával kíséreltezni. Hamarosan például az Egyesült Államokban, ahol a Leber-féle veleszületett vakságot próbálják meg meggyógyítani a tudósok.
A ritka betegség már születéskor vagy az élet első hónapjaiban megjelenik. A betegnek hiányzik egy génje, ami megakadályozza a fotoreceptor-sejtek egészséges fejlődését. A kísérleti gyógykezelés célja, hogy olyan gyerekek vagy felnőttek genomját, akiknél hiányzik ez a gén, pótolják ezen gén egészséges változatával a CRISPR genetikai ollót használva.
A beavatkozás egyszeri kezelést jelent, amely meg fogja változtatni az beteg veleszületett DNS-ét, de utódai esetében nem lesz örökölhető.
Két amerikai gyógyszeripari vállalat, az Editas Medicine és az Allergan 18 emberen teszteli ősztől az úttörő technológiát az Egyesült Államokban, egyebek között a Harvard egyetem oktatókórházában, a bostoni Massachusetts Eye and Ear szemészeti klinikán.
Ez a fajta génszerkesztés az emberi testben eltér attól, amit Ho Csian-kuj kínai kutató tavaly végzett, amikor a "molekuláris ollóval" megváltoztatta egy ikerpár génállományát, hogy a babák ne kaphassák el a HIV-vírust, amellyel apjuk fertőzött volt. A gyermekek utódaiknak örökíthetik megváltoztatott génállományukat.
A Leber-féle veleszületett vakságot egyes betegeken már sikeresen kezelték génterápiával. Az ő esetükben módosított vírust használtak az egészséges gén bejuttatására a retinában lévő sejtekbe injekció által.
Az új tanulmányba hároméves gyerekeket és felnőtteket vonnak be.
Ha máskor is tudni szeretne hasonló dolgokról, lájkolja a HVG Tech rovatának Facebook-oldalát.
