Szeretne azonnal értesülni a legfontosabb hírekről?
Az értesítések bekapcsolásához kattintson a "Kérem" gombra!
Az értesítés funkció az alábbi böngészőkben érhető el: Chrome 61+, Firefox 57+, Safari 10.1+
Köszönjük, hogy feliratkozott!
Hoppá!
Valami hiba történt a feliratkozás során, az oldal frissítése után kérjük próbálja meg újra a fejlécben található csengő ikonnal.
Már feliratkozott!
A böngészőjében az értesítés funkció le van tiltva!
Ha értesítéseket szeretne, kérjük engedélyezze a böngésző beállításai között, majd az oldal frissítése után kérjük próbálja meg újra a fejlécben található csengő ikonnal.
[{"available":true,"c_guid":"53e387f0-e049-4471-845f-90f168abfd0d","c_author":"hvg.hu","category":"elet","description":"Nanni Morettit az intenzíven ápolják.","shortLead":"Nanni Morettit az intenzíven ápolják.","id":"20250403_infarktust-kapott-a-vilaghiru-olasz-filmrendezo","image":"https://img.hvg.hu/Img/ffdb5e3a-e632-4abc-b367-3d9b3bb5573b/53e387f0-e049-4471-845f-90f168abfd0d.jpg","index":0,"item":"d76eee4c-0549-4f0d-a04c-c6d7e09bb6eb","keywords":null,"link":"/elet/20250403_infarktust-kapott-a-vilaghiru-olasz-filmrendezo","timestamp":"2025. április. 03. 14:33","title":"Infarktust kapott a világhírű olasz filmrendező","trackingCode":"RELATED","c_isbrandchannel":false,"c_isbrandcontent":false,"c_isbrandstory":false,"c_isbrandcontentorbrandstory":false,"c_isbranded":false,"c_ishvg360article":false,"c_partnername":null,"c_partnerlogo":"00000000-0000-0000-0000-000000000000","c_partnertag":null},{"available":true,"c_guid":"3a7fa396-31d1-45eb-a7a2-c4ae585c7f0b","c_author":"HVG","category":"elet","description":"A sportolónő arra hivatkozva utasította el a vívást, hogy az egy női torna, míg az ellenfele férfi.","shortLead":"A sportolónő arra hivatkozva utasította el a vívást, hogy az egy női torna, míg az ellenfele férfi.","id":"20250404_kizaras-vivono-transznemu-ellenfel","image":"https://img.hvg.hu/Img/ffdb5e3a-e632-4abc-b367-3d9b3bb5573b/3a7fa396-31d1-45eb-a7a2-c4ae585c7f0b.jpg","index":0,"item":"84638241-b26a-4bcb-8e05-a75277897955","keywords":null,"link":"/elet/20250404_kizaras-vivono-transznemu-ellenfel","timestamp":"2025. április. 04. 19:27","title":"Kizártak egy vívónőt egy versenyről, mert nem állt ki a transznemű ellenfelével","trackingCode":"RELATED","c_isbrandchannel":false,"c_isbrandcontent":false,"c_isbrandstory":false,"c_isbrandcontentorbrandstory":false,"c_isbranded":false,"c_ishvg360article":false,"c_partnername":null,"c_partnerlogo":"00000000-0000-0000-0000-000000000000","c_partnertag":null},{"available":true,"c_guid":"2d2b90fb-fdc7-47d3-a992-51e70120eb46","c_author":"HVG","category":"gazdasag","description":"Felzárkózik Százhalombattához és Pozsonyhoz a rijekai finomító, ugyanannyi nyersanyagból több dízelt tudnak majd kisajtolni, de kis lépésekben a zöldenergia felé is nyitnak.","shortLead":"Felzárkózik Százhalombattához és Pozsonyhoz a rijekai finomító, ugyanannyi nyersanyagból több dízelt tudnak majd...","id":"20250404_Mol-INA-Rijeka-olajfinomito-fejlesztes-700-millio-euro","image":"https://img.hvg.hu/Img/ffdb5e3a-e632-4abc-b367-3d9b3bb5573b/2d2b90fb-fdc7-47d3-a992-51e70120eb46.jpg","index":0,"item":"08249c29-0db0-4563-80a5-dd177372b6ad","keywords":null,"link":"/gazdasag/20250404_Mol-INA-Rijeka-olajfinomito-fejlesztes-700-millio-euro","timestamp":"2025. április. 04. 14:19","title":"700 millió euróból fejleszti finomítóját a Mol horvát leánya","trackingCode":"RELATED","c_isbrandchannel":false,"c_isbrandcontent":false,"c_isbrandstory":false,"c_isbrandcontentorbrandstory":false,"c_isbranded":false,"c_ishvg360article":false,"c_partnername":null,"c_partnerlogo":"00000000-0000-0000-0000-000000000000","c_partnertag":null},{"available":true,"c_guid":"58dc602d-6390-48d6-aca5-db89c21927f7","c_author":"hvg.hu","category":"elet","description":"Kirúgták az amerikai igazságügy egyik munkatársát, aki ellenezte, hogy visszaadják a családon belüli erőszak miatt elítélt Gibson fegyvertartási engedélyét. ","shortLead":"Kirúgták az amerikai igazságügy egyik munkatársát, aki ellenezte, hogy visszaadják a családon belüli erőszak miatt...","id":"20250404_Trump-hollywoodi-nagykovetenek-Mel-Gibsonnak-ujra-lehet-fegyvere-miniszteriumi-segitseggel","image":"https://img.hvg.hu/Img/ffdb5e3a-e632-4abc-b367-3d9b3bb5573b/58dc602d-6390-48d6-aca5-db89c21927f7.jpg","index":0,"item":"097f7c5d-cdb4-4238-85f8-72b321c0e3e5","keywords":null,"link":"/elet/20250404_Trump-hollywoodi-nagykovetenek-Mel-Gibsonnak-ujra-lehet-fegyvere-miniszteriumi-segitseggel","timestamp":"2025. április. 04. 08:29","title":"Trump hollywoodi követének, Mel Gibsonnak újra lehet fegyvere - minisztériumi segítséggel","trackingCode":"RELATED","c_isbrandchannel":false,"c_isbrandcontent":false,"c_isbrandstory":false,"c_isbrandcontentorbrandstory":false,"c_isbranded":false,"c_ishvg360article":false,"c_partnername":null,"c_partnerlogo":"00000000-0000-0000-0000-000000000000","c_partnertag":null},{"available":true,"c_guid":"eaab55b2-e8d5-4626-a62b-26430a7fc3e0","c_author":"hvg.hu/MTI","category":"tudomany","description":"A négy magánűrhajós 22 kísérletet végzett el és elkészítették az első röntgenfelvételeket az űrben.","shortLead":"A négy magánűrhajós 22 kísérletet végzett el és elkészítették az első röntgenfelvételeket az űrben.","id":"20250404_polusok-folotti-misszio-spacex-urhajo","image":"https://img.hvg.hu/Img/ffdb5e3a-e632-4abc-b367-3d9b3bb5573b/eaab55b2-e8d5-4626-a62b-26430a7fc3e0.jpg","index":0,"item":"327a4d83-f8eb-4666-8d9a-7cd7fa78aec8","keywords":null,"link":"/tudomany/20250404_polusok-folotti-misszio-spacex-urhajo","timestamp":"2025. április. 04. 21:28","title":"Visszatért a Földre a pólusok fölötti misszióról a SpaceX űrhajója","trackingCode":"RELATED","c_isbrandchannel":false,"c_isbrandcontent":false,"c_isbrandstory":false,"c_isbrandcontentorbrandstory":false,"c_isbranded":false,"c_ishvg360article":false,"c_partnername":null,"c_partnerlogo":"00000000-0000-0000-0000-000000000000","c_partnertag":null},{"available":true,"c_guid":"98502d2d-92e7-426c-bf28-28d3405f97e8","c_author":"MTI/hvg.hu","category":"sport","description":"Az MLSZ elnöke irányítja majd a testület átfogó gazdasági tevékenységét.","shortLead":"Az MLSZ elnöke irányítja majd a testület átfogó gazdasági tevékenységét.","id":"20250403_csanyi-sandor-uefa-kinevezes","image":"https://img.hvg.hu/Img/ffdb5e3a-e632-4abc-b367-3d9b3bb5573b/98502d2d-92e7-426c-bf28-28d3405f97e8.jpg","index":0,"item":"35df9e3b-0e35-4016-9c72-0a84f03b65b3","keywords":null,"link":"/sport/20250403_csanyi-sandor-uefa-kinevezes","timestamp":"2025. április. 03. 17:40","title":"Csányi Sándort választották meg az Európai Labdarúgó-szövetség kincstárnokának","trackingCode":"RELATED","c_isbrandchannel":false,"c_isbrandcontent":false,"c_isbrandstory":false,"c_isbrandcontentorbrandstory":false,"c_isbranded":false,"c_ishvg360article":false,"c_partnername":null,"c_partnerlogo":"00000000-0000-0000-0000-000000000000","c_partnertag":null},{"available":true,"c_guid":"3d179d9f-277a-4542-8953-a597dd8a7d26","c_author":"HVG","category":"tudomany","description":"Amerikai kutatók infravörös fény segítségével ki- és bekapcsolható pacemakert terveztek, ami magától feloldódik a szervezetben, így az eltávolításához sincs szükség műtétre.","shortLead":"Amerikai kutatók infravörös fény segítségével ki- és bekapcsolható pacemakert terveztek, ami magától feloldódik...","id":"20250403_pacemaker-gyerekek-szivbetegseg-feny","image":"https://img.hvg.hu/Img/ffdb5e3a-e632-4abc-b367-3d9b3bb5573b/3d179d9f-277a-4542-8953-a597dd8a7d26.jpg","index":0,"item":"57863121-82a6-46af-9e73-3c2d6e51b24a","keywords":null,"link":"/tudomany/20250403_pacemaker-gyerekek-szivbetegseg-feny","timestamp":"2025. április. 03. 15:03","title":"A világ legkisebb pacemakere egy rizsszemnél is kisebb, az újszülötteken segíthetnek vele","trackingCode":"RELATED","c_isbrandchannel":false,"c_isbrandcontent":false,"c_isbrandstory":false,"c_isbrandcontentorbrandstory":false,"c_isbranded":false,"c_ishvg360article":false,"c_partnername":null,"c_partnerlogo":"00000000-0000-0000-0000-000000000000","c_partnertag":null},{"available":true,"c_guid":"4d7730fa-2265-4129-9c3a-6729e47f019e","c_author":"hvg.hu","category":"itthon","description":"Végrehajtandó börtönbüntetést kaphat az a 35 éves nő, aki életveszélyesen megkéselte volt élettársát a nyílt utcán.","shortLead":"Végrehajtandó börtönbüntetést kaphat az a 35 éves nő, aki életveszélyesen megkéselte volt élettársát a nyílt utcán.","id":"20250404_Megkeselte-exet-egy-no","image":"https://img.hvg.hu/Img/ffdb5e3a-e632-4abc-b367-3d9b3bb5573b/4d7730fa-2265-4129-9c3a-6729e47f019e.jpg","index":0,"item":"f433fd1d-29a1-482c-88dc-8afe7e526570","keywords":null,"link":"/itthon/20250404_Megkeselte-exet-egy-no","timestamp":"2025. április. 04. 11:38","title":"Megkéselte exét egy nő, jelenlegi párja segített megmenteni a megszúrt férfit","trackingCode":"RELATED","c_isbrandchannel":false,"c_isbrandcontent":false,"c_isbrandstory":false,"c_isbrandcontentorbrandstory":false,"c_isbranded":false,"c_ishvg360article":false,"c_partnername":null,"c_partnerlogo":"00000000-0000-0000-0000-000000000000","c_partnertag":null}]
Leállították Zente gyógyszerének kísérleteit az Egyesült Államokban
szerző:
hvg.hu
Tetszett a cikk?
A Zolgensma új, erősebb hatóanyagú változatától azt remélik, hogy idősebb gyerekeken is segíthet, de az állatkísérletek során problémák léptek fel.
Leállíttatta a Zolgensma új változatának klinikai vizsgálatait az Egyesült Államok Élelmiszerbiztonsági és Gyógyszerészeti Hivatala (FDA), mert az állatkísérletek alatt problémák léptek fel – jelentette be a gyógyszer gyártója, a Novartis.
A Zolgensma neve a legtöbb magyarnak ismerős lehet, a génterápiát kedden kapta meg a gerincvelő eredetű izomsorvadásban szenvedő magyar kisfiú, Zente. Az infúzió a világ legdrágább gyógyszere, az ára 700 millió forint, amit közösségi adományozásból gyűjtöttek össze a szülők. A terápia egyelőre csak az Egyesült Államokban engedélyezett, az Európai Unióban csak egyedi engedéllyel kaphatják meg gyerekek, így történt ez Zente esetében is.
A most leállított kísérletek nem a már engedélyezett gyógyszerre vonatkoznak, hanem annak magasabb hatóanyagú változatára, a Strongra. A már engedélyezett szert nem érinti.
A Zolgensma most csak két év alatti SMA-s gyerekek esetében alkalmazható, a nagyobb dózisú változatot viszont öt éves korig kaphatnák meg a gyerekek. (A terápia nem gyógyítja meg a kicsiket, viszont életük végéig tünetmentessé teheti őket.)
A kísérleteket azután állíttatta le az FDA, hogy a Novartis az állatokon végzett tesztek során egy olyan neurológiai problémáról (dorzális gyökéridegdúcok gyulladása) számolt be, ami idegkárosodással járhat.
A Novartis részvényei egy százalékkal estek a hírre, de szakértők szerint több időre van szükség ahhoz, hogy tudják, az milyen hatással lesz ez a Zolgensma jövőjére. „Jobban meg kell ismernünk a problémát, és azt is, hogy ennek az emberkísérletekre lehet-e bármilyen hatása” – nyilatkozta a Reutersnek egy elemző.
A Novartis azt közölte, hogy teljes mértékben együttműködik a hatóságokkal, és reméli, hogy hamarosan felfüggesztik az intézkedést. „A gyulladás klinikai jelentősége ebben a klinikai teszteket megelőző állatkísérletben nem volt ismert, és a korábbi állatkísérletekben sem mutatkozott” – írta a gyógyszergyár.
A sikeres gyűjtés és az egy hónapos előkészület után kedd délelőtt a Bethesda Gyermekkórházban megkapta a Zolgensma nevű gyógyszert a másfél éves Zente. A 700 millió forintos kezelés meg nem gyógyítja az izomsorvadásban szenvedő kisfiút, de nagyon sokat javíthat állapotán. A szert speciális körülmények között, -60 és -80 fok között kellett Amerikából Magyarországra szállítani.