A génterápia lényege az, hogy tegyük jobbá vagy javítsuk ki, amit a természet megalkotott

– fogalmazott Debreceni Egyetem Általános Orvostudományi Kar Biofizikai és Sejtbiológiai Intézet tanársegédje előadásán, amely során a génterápia jelenéről és jövőjéről is mesélt.

Szöőr Árpád – a Cívishír tudósítása szerint – az emberi testet egy számítógéphez hasonlította, amelynek helyes működéséhez szükség van egy vezérlőprogramra. "A DNS-ben a gén ez az információs térkép, ami meghatározza, hogy a szervezetben milyen fehérjék termelődjenek. Ha a gén hibás, a megfelelő fehérje sem tudja ellátni élettani feladatát. Így betegség alakul ki. Vagyis a génterápia nem más, mint ennek a programnak a módosítása" – magyarázta a szakember.

A génterápiát súlyosan immunhiányos gyermekeknél már sikeresen alkalmazták, ahol a betegség teljes megszűnését tapasztalták mellékhatások nélkül. Szintén orvosolható vele egy ideg- és izomrendszert megbénító betegség, ami az adománygyűjtő akció révén országosan ismertté vált kisfiú, Zente esetében is fennállt. Az ő felépüléséhez szükséges 700 millió forint sikeresen összegyűlt, így a kisfiú elindulhatott a gyógyulás útján.

Az előadás elhangzott: az emberi testbe vírusok segítségével lehetséges bejuttatni a módosított génállományt, ezek a szervezetek ugyanis képesek genetikai információt szállítani, és azokat a sejtmagba juttatni. A test így felismer és megsemmisít egy daganatos sejtet. Ez az utódsejtekben is tovább öröklődik, tehát nemcsak időszakos kezelés, hanem tartós javulás várható – írta a lap.

Gyűjt az ország Zentének, de hogy lehet egy gyógyszer 700 millió forint?

A világ legdrágább gyógyszere menthetne meg egy izomsorvadásos magyar kisfiút, akinek szülei gyűjtést indítottak, hogy ki tudják fizetni a 700 millió forintos kezelést. A Zolgensma az Egyesült Államokban hatalmas vitákat generált, a csillagászati ára miatt sok biztosító csak feltételekkel hajlandó finanszírozni, mert még nem bizonyított a hosszú távú hatása.

"Ez nem science fiction, ez ma már valóság. Ezek a génkészítmények elérhetőek, receptre is felírhatóak, azonban roppant drágák. Körülbelül 140 millió forintba kerülnek, azonban a beteg gyerekek 80 százalékánál tartós gyógyulást eredményeztek" – mondta Szöőr Árpád.

Génterápiás kezelést bizonyos típusú vakságok gyógyítására is felhasználhatnak. Ilyen Roska Botond magyar kutató Svájcban kifejlesztett eljárása is. Ez utóbbit még nem próbálták ki élő emberen, de a tesztek hamarosan elkezdődhetnek. A tudósok a hemofília, azaz a vérzékenység gyógyításához is közel állnak. A véralvadási zavart okozó betegségnek a kezelése azért is érdekes, mert Magyarországon, a Semmelweiss Egyetemen fogják elsőként tesztelni.

Az előadás során elhangzott: a végcél, hogy ezek a készítmények az átlagember számára elérhető árúak legyenek, ez azonban még messze van. Az ugyanakkor, hogy az ember képes legyen legyőzni végzetes betegségeket, már nem álom többé.

Ha máskor is tudni szeretne hasonló dolgokról, lájkolja a HVG Tech rovatának Facebook-oldalát.