A hírről a Bethesda Gyermekkórház számolt be. Mint írták, Levente a gyógyszer beadását jól viselte, jelenleg elkülönített környezetben lábadozik, és szerdán várhatóan hazamehet.

Leventét eddig is a Bethesda kórházban látták el, gerincvízbe adott injekciós terápiával protokollszerűen kezelik fél éve. Az állapota ennek hatására jelentősen javult egy Magyarországon egy éve bevezetett gyógyszer hatására. A társadalombiztosítás által támogatott injekciók az első évben 130 millió forintba, a fenntartó kezelések minden évben 67,5 millió forintba kerülnek, ezeket a magyar társadalombiztosítás finanszírozza.

Az az Egyesült Államokban gyártott készítmény, amelyet most adtak be a kétéves kisfiúnak – és amelyről itt írtunk – új, egyszeri génterápiás kezelést tesz lehetővé.

Az Európában még nem törzskönyvezett génterápiás gyógyszert a kontinensnek eddig csupán négy-öt országában kapták meg gyerekek klinikai vizsgálaton kívül. Magyarországon Leventének adták be másodszor, az első Zente volt.

„Ez az egyszeri kezelés csökkentheti a betegség terhét a beteg, a család és az egészségügyi rendszer számára, felváltva az ismétlődő, élethosszig tartó terápiát” – olvasható a kórház közleményében.

Az SMA (spinalis muscularis atrophia) egy ritka genetikai betegség, amelynek a gerincvelő vázizmokat mozgató idegsejtjeinek funkciókiesését okozza. Ez az izommozgások gyengüléséhez, elvesztéséhez, majd kezelés nélkül a légzőizmok bénulása miatt halálhoz vezet.

Nemrég újabb SMA-s kisfiú, Noel kezelésének biztosítására indult gyűjtés.