Az amerikai gyógyszerészeti hatóság (Food and Drug Administration, FDA) jóváhagyta a világ legdrágább gyógyszerének alkalmazását. A Reuters beszámolója szerint a Bluebird Bio cég gyógyszere 2,8 millió dollárba, vagyis átszámítva mintegy 1,1 milliárd forintba kerül.

A készítmény egy génterápiás szer azon ritka betegségben, a béta-thalassemiában szenvedő emberek számára készült, akiknek rendszeresen vérátömlesztésre van szükségük. A betegség oxigénhiányt okoz a szervezetben, és gyakran szív- és májproblémákhoz vezet. Összesen 1500 ember szenved ebben a súlyos megbetegedésben, nekik 2–5 hetente van szükségük a vérátömlesztésre. A „Zynteglo” nevű terápia életmentő lehet a számukra.

Meghalt két SMA-s beteg, miután megkapták a Zolgensma nevű gyógyszert

A Zolgensma nevű gyógyszer gyártója, a Novartis nemrég jelentett két halálesetet, mindkét betegnél akut májelégtelenség alakult ki.

A gyártó szerint a Zynteglo egyszeri kezelést igényel, így azzal igyekszik meggyőzni az amerikai egészségügyi biztosítókat a gyógyszer árának fedezéséről, hogy hosszú távon pénzt lehet vele spórolni, a betegnek ugyanis nem lesz szüksége vérátömlesztésre. A transzfúziók költsége az ember élete során a 6,4 millió dollárt is elérheti a Bluebird vezérigazgatója, Tom Klima szerint.

A kezelés várhatóan 2022 negyedik negyedévében válik elérhetővé a betegek számára.

Ha máskor is tudni szeretne hasonló dolgokról, lájkolja a HVG Tech rovatának Facebook-oldalát.