Szeretne azonnal értesülni a legfontosabb hírekről?
Az értesítések bekapcsolásához kattintson a "Kérem" gombra!
Az értesítés funkció az alábbi böngészőkben érhető el: Chrome 61+, Firefox 57+, Safari 10.1+
Köszönjük, hogy feliratkozott!
Hoppá!
Valami hiba történt a feliratkozás során, az oldal frissítése után kérjük próbálja meg újra a fejlécben található csengő ikonnal.
Már feliratkozott!
A böngészőjében az értesítés funkció le van tiltva!
Ha értesítéseket szeretne, kérjük engedélyezze a böngésző beállításai között, majd az oldal frissítése után kérjük próbálja meg újra a fejlécben található csengő ikonnal.
[{"available":true,"c_guid":"15f3cb2f-33bb-4acd-9afa-059b40ebb6a6","c_author":"hvg.hu","category":"itthon","description":"A kerületben időközi választást fognak tartani a hely betöltésére.","shortLead":"A kerületben időközi választást fognak tartani a hely betöltésére.","id":"20250528_kecskemeti-laszlo-jozsefvaros-fidesz-kdnp-birosag-onkormanyzati-lakas-mandatum","image":"https://img.hvg.hu/Img/ffdb5e3a-e632-4abc-b367-3d9b3bb5573b/15f3cb2f-33bb-4acd-9afa-059b40ebb6a6.jpg","index":0,"item":"a75e639d-ab05-4ac6-8b25-528fd9c3c8ff","keywords":null,"link":"/itthon/20250528_kecskemeti-laszlo-jozsefvaros-fidesz-kdnp-birosag-onkormanyzati-lakas-mandatum","timestamp":"2025. május. 28. 17:25","title":"A bíróság megfosztja mandátumától a józsefvárosi önkormányzati lakást kibelező volt fideszes képviselőt","trackingCode":"RELATED","c_isbrandchannel":false,"c_isbrandcontent":false,"c_isbrandstory":false,"c_isbrandcontentorbrandstory":false,"c_isbranded":false,"c_ishvg360article":false,"c_partnername":null,"c_partnerlogo":"00000000-0000-0000-0000-000000000000","c_partnertag":null},{"available":true,"c_guid":"12367d4c-8717-4735-aa3f-259b379795df","c_author":"HVG","category":"tudomany","description":"Legalább 67 gyermek született a donorspermája segítségével annak a férfinak, aki egy ritka genetikai mutációt hordoz – és 23 gyermeknél már ki is mutatták ezt.","shortLead":"Legalább 67 gyermek született a donorspermája segítségével annak a férfinak, aki egy ritka genetikai mutációt hordoz –...","id":"20250527_spermadonor-ritka-rakkelto-gen-betegseg-gyermekek","image":"https://img.hvg.hu/Img/ffdb5e3a-e632-4abc-b367-3d9b3bb5573b/12367d4c-8717-4735-aa3f-259b379795df.jpg","index":0,"item":"601ecde7-17a2-4963-9fb1-98e92fc56c18","keywords":null,"link":"/tudomany/20250527_spermadonor-ritka-rakkelto-gen-betegseg-gyermekek","timestamp":"2025. május. 27. 09:07","title":"Ritka rákkeltő gént hordozott egy spermadonor – 10 gyermeknek már tovább is adta a betegséget","trackingCode":"RELATED","c_isbrandchannel":false,"c_isbrandcontent":false,"c_isbrandstory":false,"c_isbrandcontentorbrandstory":false,"c_isbranded":false,"c_ishvg360article":false,"c_partnername":null,"c_partnerlogo":"00000000-0000-0000-0000-000000000000","c_partnertag":null},{"available":true,"c_guid":"df1f1c9c-cddd-4a3b-9837-da3dffbc56de","c_author":"hvg.hu/MTI","category":"kultura","description":"Az énekesnő a jubileumra egy nagyszabású életműkoncerttel készül.","shortLead":"Az énekesnő a jubileumra egy nagyszabású életműkoncerttel készül.","id":"20250528_kovacs-kati-60-eves-palyafutas-magyar-posta-belyeg","image":"https://img.hvg.hu/Img/ffdb5e3a-e632-4abc-b367-3d9b3bb5573b/df1f1c9c-cddd-4a3b-9837-da3dffbc56de.jpg","index":0,"item":"a458c2cd-b5eb-4964-92ce-78c8c4bee0d5","keywords":null,"link":"/kultura/20250528_kovacs-kati-60-eves-palyafutas-magyar-posta-belyeg","timestamp":"2025. május. 28. 09:23","title":"Bélyeggel ünnepli a Magyar Posta Kovács Kati 60 éves pályafutását","trackingCode":"RELATED","c_isbrandchannel":false,"c_isbrandcontent":false,"c_isbrandstory":false,"c_isbrandcontentorbrandstory":false,"c_isbranded":false,"c_ishvg360article":false,"c_partnername":null,"c_partnerlogo":"00000000-0000-0000-0000-000000000000","c_partnertag":null},{"available":true,"c_guid":"a6cc842a-2793-4e93-ae36-aa73c6bc1de7","c_author":"HVG","category":"cegauto","description":"Az üvegpalotát még Carlos Ghosn vezetése alatt adták át. ","shortLead":"Az üvegpalotát még Carlos Ghosn vezetése alatt adták át. ","id":"20250527_Nissan-eladnak-a-kozpontjukat-HQ","image":"https://img.hvg.hu/Img/ffdb5e3a-e632-4abc-b367-3d9b3bb5573b/a6cc842a-2793-4e93-ae36-aa73c6bc1de7.jpg","index":0,"item":"a35b77a8-0cf9-4a97-a3db-1b093617067d","keywords":null,"link":"/cegauto/20250527_Nissan-eladnak-a-kozpontjukat-HQ","timestamp":"2025. május. 27. 07:27","title":"Drasztikus lépésre szánhatja el magát a Nissan, eladnák a központjukat","trackingCode":"RELATED","c_isbrandchannel":false,"c_isbrandcontent":false,"c_isbrandstory":false,"c_isbrandcontentorbrandstory":false,"c_isbranded":false,"c_ishvg360article":false,"c_partnername":null,"c_partnerlogo":"00000000-0000-0000-0000-000000000000","c_partnertag":null},{"available":true,"c_guid":"2cc83483-b1e3-4fb0-a065-7d9f330981fc","c_author":"HVG","category":"kultura","description":"Több tízezer gyerek közül választották ki a főszereplőket.","shortLead":"Több tízezer gyerek közül választották ki a főszereplőket.","id":"20250527_sorozat-harry-potter-hermione-granger-ron-weasley-szereplok","image":"https://img.hvg.hu/Img/ffdb5e3a-e632-4abc-b367-3d9b3bb5573b/2cc83483-b1e3-4fb0-a065-7d9f330981fc.jpg","index":0,"item":"5bbf0c12-3b53-46bc-9ea5-d8b285a2fa4b","keywords":null,"link":"/kultura/20250527_sorozat-harry-potter-hermione-granger-ron-weasley-szereplok","timestamp":"2025. május. 27. 19:27","title":"Megvan, ki játssza a sorozatban Harry Pottert, Hermione Grangert és Ron Weasley-t","trackingCode":"RELATED","c_isbrandchannel":false,"c_isbrandcontent":false,"c_isbrandstory":false,"c_isbrandcontentorbrandstory":false,"c_isbranded":false,"c_ishvg360article":false,"c_partnername":null,"c_partnerlogo":"00000000-0000-0000-0000-000000000000","c_partnertag":null},{"available":true,"c_guid":"778b0260-d512-4259-809c-8089f97ead19","c_author":"hvg.hu","category":"itthon","description":"Választási veresége után Lengyelországba utazott a román választásokon elhasaló szélsőjobboldali politikus, hogy az ottani jobboldal jelöltje mellett kampányoljon.","shortLead":"Választási veresége után Lengyelországba utazott a román választásokon elhasaló szélsőjobboldali politikus...","id":"20250527_Simion-Orban-Viktor-Fidesz-Lengyelorszag-CPAC-valasztasok-Romania","image":"https://img.hvg.hu/Img/ffdb5e3a-e632-4abc-b367-3d9b3bb5573b/778b0260-d512-4259-809c-8089f97ead19.jpg","index":0,"item":"3236c53e-7a8f-4336-a872-eeb90d27cb0c","keywords":null,"link":"/itthon/20250527_Simion-Orban-Viktor-Fidesz-Lengyelorszag-CPAC-valasztasok-Romania","timestamp":"2025. május. 27. 15:01","title":"Simion attól tart, hogy Orbán Viktor el fogja veszíteni a hatalmat","trackingCode":"RELATED","c_isbrandchannel":false,"c_isbrandcontent":false,"c_isbrandstory":false,"c_isbrandcontentorbrandstory":false,"c_isbranded":false,"c_ishvg360article":false,"c_partnername":null,"c_partnerlogo":"00000000-0000-0000-0000-000000000000","c_partnertag":null},{"available":true,"c_guid":"25827134-3990-4eeb-a954-fa490ed9192c","c_author":"HVG","category":"itthon","description":"A lap egy céges csoportképen, illetve a közösségi médiában találta meg a nagyváradi ellentüntetőket.","shortLead":"A lap egy céges csoportképen, illetve a közösségi médiában találta meg a nagyváradi ellentüntetőket.","id":"20250527_viastein-dolgozo-magyar-peter-nagyvaradi-ellentuntetok","image":"https://img.hvg.hu/Img/ffdb5e3a-e632-4abc-b367-3d9b3bb5573b/25827134-3990-4eeb-a954-fa490ed9192c.jpg","index":0,"item":"f06a85e8-636e-4063-95fc-3b5b452d5923","keywords":null,"link":"/itthon/20250527_viastein-dolgozo-magyar-peter-nagyvaradi-ellentuntetok","timestamp":"2025. május. 27. 19:16","title":"Nyolc embert azonosított Magyar Péter nagyváradi ellentüntetői között Viastein-dolgozóként a 444","trackingCode":"RELATED","c_isbrandchannel":false,"c_isbrandcontent":false,"c_isbrandstory":false,"c_isbrandcontentorbrandstory":false,"c_isbranded":false,"c_ishvg360article":false,"c_partnername":null,"c_partnerlogo":"00000000-0000-0000-0000-000000000000","c_partnertag":null},{"available":true,"c_guid":"de61e728-7972-4571-9ca0-3bb33258d274","c_author":"HVG","category":"cegauto","description":"Feltűnt a színen egy régi Volvo 240 DL, mely élete szinte teljes egészét garázsban álldogálva töltötte.","shortLead":"Feltűnt a színen egy régi Volvo 240 DL, mely élete szinte teljes egészét garázsban álldogálva töltötte.","id":"20250528_ez-a-42-evesen-vadonatuj-volvo-240-dl-kimeriti-az-idokapszula-fogalmat","image":"https://img.hvg.hu/Img/ffdb5e3a-e632-4abc-b367-3d9b3bb5573b/de61e728-7972-4571-9ca0-3bb33258d274.jpg","index":0,"item":"3089bb57-da3e-4260-a96c-11648eddee47","keywords":null,"link":"/cegauto/20250528_ez-a-42-evesen-vadonatuj-volvo-240-dl-kimeriti-az-idokapszula-fogalmat","timestamp":"2025. május. 28. 07:21","title":"Ez a 42 évesen vadonatúj Volvo kimeríti az időkapszula fogalmát","trackingCode":"RELATED","c_isbrandchannel":false,"c_isbrandcontent":false,"c_isbrandstory":false,"c_isbrandcontentorbrandstory":false,"c_isbranded":false,"c_ishvg360article":false,"c_partnername":null,"c_partnerlogo":"00000000-0000-0000-0000-000000000000","c_partnertag":null}]
Jól van az ember, akit a világon elsőként kezeltek génszerkesztéssel
szerző:
MTI
Tetszett a cikk?
Nem jelentkeztek súlyos mellékhatások vagy az eljárás biztonságosságát megkérdőjelező komplikációk annál a páciensnél, akin néhány hónappal ezelőtt a világon elsőként hajtottak végre génszerkesztést amerikai orvosok, akik azóta már egy második pácienst is kezeltek a módszerrel.
A 44 éves Brian Madeux volt az első ember a világon, akit génszerkesztéssel (CRISPR) kezeltek. Az orvosok tavaly novemberben javították ki az arizonai férfi DNS-én azt a hibát, amely a Hunter-szindrómát okozza. Ez az anyagcsere-betegség igen ritka, a mukopoliszacharidózis egy fajtája: a kórban szenvedők a hosszú cukormolekulák lebontásához szükséges enzim előállításának genetikai utasításai nélkül születnek. Ezek a molekulák, mukopoliszacharidok az enzim hibája miatt nem bomlanak le, hanem felhalmozódnak a szervekben és károsítják őket.
A kezelés során a szakemberek Madeux véráramába juttattak két úgynevezett "molekuláris ollót", amely a DNS-t két, pontosan meghatározott helyen "vágta el". A terápiát úgy fejlesztették ki, hogy az "ollók" csak akkor kezdjenek működni, ha a páciens májsejtjeibe jutnak.
"Madeux jól van, és engedélyt kaptunk egy második páciens bevonására is, aki ugyancsak jól reagál" – mondta Paul Harmatz, a San Franciscó-i Kaliforniai Egyetem (UCSF) oaklandi Benioff Gyermekkórházának orvosa, aki ugyanazzal a betegséggel kezelte mindkét pácienst.
A génszerkesztéshez használt eszköz gyártója, a kaliforniai Sangamo Therapeutics jelenleg két anyagcsere-betegség, valamint a hemofília (vérzékenység) kezelésében teszteli az eszközt. A vállalat szerint az eljárás biztonságosságára vonatkozó további, valamint a hatékonyságát illető előzetes eredmények az év közepére várhatóak.
Madeux négy napig szédüléssel, hideg verejtékezéssel és gyengeséggel küzdött a beavatkozást követően, ám a tünetek végül maguktól elmúltak. A férfi emellett erősen köhögött, és a tüdeje részben összeomlott, ám ezek nem álltak összefüggésben a génterápiával, mivel a páciens korábban is küzdött hasonló problémákkal. Harmatz szerint az egyik legfontosabb dolog az, hogy a férfin nem mutatkoznak a májkárosodás tünetei. Ez ugyanis "komoly aggodalma" volt az orvosoknak, mivel a májban bekövetkező változások arra utalhatnak, hogy az immunrendszer szembeszállt a kezeléssel, valószínűleg aláásva annak hatékonyságát.
