A New England Journal of Medicine című tudományos folyóiratban ismertetett közleményükben a kutatók bemutatták, miként fordították ellenségből "baráttá" az AIDS-et okozó HIV-vírust, megváltoztatva oly módon, hogy ne legyen képes betegséget okozni, majd a gyermekek genomjába juttattak egy gént, amely hiányzott a génkészletükből.

A 2-14 hónapos kicsik, akik gyenge, vagy semmilyen védelmet nem nyújtó immunrendszerrel születtek, ma már teljesen jól működő immunrendszerrel bírnak.

A SCID a legsúlyosabb veleszületett immundefektus, azoknak a gyerekeknek, akik ebben a rendellenességben szenvednek, teljesen steril körülmények között kell élniük, és a kezeletlen betegség miatt, a fertőzések nyomán kétéves korukig meghalnak. Ha időben felismerik a betegséget, és van megfelelő donor, csontvelő-átültetéssel gyógyítható.

Az amerikai kutatók által kifejlesztett génterápiában a kicsinyektől születésük után csontvelőt vettek, és kijavították a genetikai hibát a DNS-ben. A defefektust kijavító "hibátlan gént" a HIV egy módosított vírusába juttatták be.

A gyermekeket a terápia után egy hónappal elbocsátották a kórházból. A babák immunrendszere ma már az összes immunsejtet előállítja, amely ahhoz szükséges, hogy védettek legyenek a fertőzésektől, teljesen normális életet élnek – közölte Ewelina Mamcarz, a St. Jude Gyermek Kutatókórház orvosa, a tanulmány egyik vezető szerzője.

A terápiát Brian Sorrentino orvos dolgozta ki, aki a közelmúltban meghalt.

Ha máskor is tudni szeretne hasonló dolgokról, lájkolja a HVG Tech rovatának Facebook-oldalát.