Szeretne azonnal értesülni a legfontosabb hírekről?
Az értesítések bekapcsolásához kattintson a "Kérem" gombra!
Az értesítés funkció az alábbi böngészőkben érhető el: Chrome 61+, Firefox 57+, Safari 10.1+
Köszönjük, hogy feliratkozott!
Hoppá!
Valami hiba történt a feliratkozás során, az oldal frissítése után kérjük próbálja meg újra a fejlécben található csengő ikonnal.
Már feliratkozott!
A böngészőjében az értesítés funkció le van tiltva!
Ha értesítéseket szeretne, kérjük engedélyezze a böngésző beállításai között, majd az oldal frissítése után kérjük próbálja meg újra a fejlécben található csengő ikonnal.
[{"available":true,"c_guid":"51d0e71b-0952-49c3-ba76-7c5f38803e91","c_author":"HVG","category":"itthon","description":"Az RMDSZ volt elnöke szerint árulásról nincs szó, de George Simionnal nem lehet együttműködni. ","shortLead":"Az RMDSZ volt elnöke szerint árulásról nincs szó, de George Simionnal nem lehet együttműködni. ","id":"20250512_marko-bela-erdely-rmdsz-orban","image":"https://img.hvg.hu/Img/ffdb5e3a-e632-4abc-b367-3d9b3bb5573b/51d0e71b-0952-49c3-ba76-7c5f38803e91.jpg","index":0,"item":"0df3ff11-5ba1-4663-826a-e76b8f8594ca","keywords":null,"link":"/itthon/20250512_marko-bela-erdely-rmdsz-orban","timestamp":"2025. május. 12. 10:10","title":"Markó Béla: Orbán zavart keltett Erdélyben a tihanyi nyilatkozatával","trackingCode":"RELATED","c_isbrandchannel":false,"c_isbrandcontent":false,"c_isbrandstory":false,"c_isbrandcontentorbrandstory":false,"c_isbranded":false,"c_ishvg360article":false,"c_partnername":null,"c_partnerlogo":"00000000-0000-0000-0000-000000000000","c_partnertag":null},{"available":true,"c_guid":"405231ea-f697-4f27-a051-85ef0df93c49","c_author":"Németh András","category":"360","description":"Bár megszületett Kijev és Washington alkuja az Ukrajnában található ásványkincsek közös kitermeléséről, még sok a bizonytalanság benne, és évek telnek el, mielőtt megnyílnak az első bányák.","shortLead":"Bár megszületett Kijev és Washington alkuja az Ukrajnában található ásványkincsek közös kitermeléséről, még sok...","id":"20250511_ukranamerikai-asvanykincsalku-kijevi-remenyek-orosz-ajanlkozas-kincs-ami-van","image":"https://img.hvg.hu/Img/ffdb5e3a-e632-4abc-b367-3d9b3bb5573b/405231ea-f697-4f27-a051-85ef0df93c49.jpg","index":0,"item":"b830c9f0-56a2-40e2-8cbe-8d0357bbe6b5","keywords":null,"link":"/360/20250511_ukranamerikai-asvanykincsalku-kijevi-remenyek-orosz-ajanlkozas-kincs-ami-van","timestamp":"2025. május. 11. 12:30","title":"Az USA és Ukrajna megállapodott a nyersanyagokról, amiket nem tudni, mikor termelhetnek ki","trackingCode":"RELATED","c_isbrandchannel":false,"c_isbrandcontent":false,"c_isbrandstory":false,"c_isbrandcontentorbrandstory":false,"c_isbranded":false,"c_ishvg360article":true,"c_partnername":null,"c_partnerlogo":"00000000-0000-0000-0000-000000000000","c_partnertag":null},{"available":true,"c_guid":"8db3b4cb-f2de-4534-97d7-111a8962d6c3","c_author":"HVG","category":"itthon","description":"A politikus arról beszélt, “a baloldal nélkül nincs kormányváltás, nincs országgyűlés”. Azt is közölte: idén is ott lesz a Pride-on, és kiáll a melegek mellett.","shortLead":"A politikus arról beszélt, “a baloldal nélkül nincs kormányváltás, nincs országgyűlés”. Azt is közölte...","id":"20250511_dobrev-klara-dk-bejelentes-ebx","image":"https://img.hvg.hu/Img/ffdb5e3a-e632-4abc-b367-3d9b3bb5573b/8db3b4cb-f2de-4534-97d7-111a8962d6c3.jpg","index":0,"item":"9508c357-a17a-4f68-89c4-30916ba3bf4f","keywords":null,"link":"/itthon/20250511_dobrev-klara-dk-bejelentes-ebx","timestamp":"2025. május. 11. 13:48","title":"\"Itt az én időm\" – Dobrev Klára programot hirdetett válása és férje visszavonulása után","trackingCode":"RELATED","c_isbrandchannel":false,"c_isbrandcontent":false,"c_isbrandstory":false,"c_isbrandcontentorbrandstory":false,"c_isbranded":false,"c_ishvg360article":false,"c_partnername":null,"c_partnerlogo":"00000000-0000-0000-0000-000000000000","c_partnertag":null},{"available":true,"c_guid":"b7261b06-b5cd-43ef-8c00-c42a70ccebd7","c_author":"HVG","category":"elet","description":"A profi vízilabdától visszavonuló Simone Rossi videóelemzőként segítheti Szoboszlai Dominikékat.","shortLead":"A profi vízilabdától visszavonuló Simone Rossi videóelemzőként segítheti Szoboszlai Dominikékat.","id":"20250512_marco-rossi-simone-rossi-magyar-valogatott-mlsz-videoelemzo","image":"https://img.hvg.hu/Img/ffdb5e3a-e632-4abc-b367-3d9b3bb5573b/b7261b06-b5cd-43ef-8c00-c42a70ccebd7.jpg","index":0,"item":"044e1a7a-bdd6-4d0e-92f5-680234483f49","keywords":null,"link":"/elet/20250512_marco-rossi-simone-rossi-magyar-valogatott-mlsz-videoelemzo","timestamp":"2025. május. 12. 11:57","title":"Marco Rossi fia is csatlakozik a magyar fociválogatott stábjához","trackingCode":"RELATED","c_isbrandchannel":false,"c_isbrandcontent":false,"c_isbrandstory":false,"c_isbrandcontentorbrandstory":false,"c_isbranded":false,"c_ishvg360article":false,"c_partnername":null,"c_partnerlogo":"00000000-0000-0000-0000-000000000000","c_partnertag":null},{"available":true,"c_guid":"a024fb69-b003-48b2-8c53-00913673c867","c_author":"MTI","category":"itthon","description":"Egy honfitársánál több kilogramm heroint és amfetaminszármazékot találtak a pénzügyőrök.","shortLead":"Egy honfitársánál több kilogramm heroint és amfetaminszármazékot találtak a pénzügyőrök.","id":"20250512_kabitoszer-csempeszet-roszke-drogfogas","image":"https://img.hvg.hu/Img/ffdb5e3a-e632-4abc-b367-3d9b3bb5573b/a024fb69-b003-48b2-8c53-00913673c867.jpg","index":0,"item":"ba67cb3e-df34-4616-a90a-af4091a7007b","keywords":null,"link":"/itthon/20250512_kabitoszer-csempeszet-roszke-drogfogas","timestamp":"2025. május. 12. 13:32","title":"A frissen ragasztott kárpit árulta el a kokaint csempésző szerb sofőrt Röszkén","trackingCode":"RELATED","c_isbrandchannel":false,"c_isbrandcontent":false,"c_isbrandstory":false,"c_isbrandcontentorbrandstory":false,"c_isbranded":false,"c_ishvg360article":false,"c_partnername":null,"c_partnerlogo":"00000000-0000-0000-0000-000000000000","c_partnertag":null},{"available":true,"c_guid":"34c29231-4d66-4bac-b59c-cb1c5f2654dc","c_author":"hvg.hu","category":"elet","description":"Az énekesnő ezúttal két Los Angeles-i elefánt nyugdíjazásáért szólalt fel.","shortLead":"Az énekesnő ezúttal két Los Angeles-i elefánt nyugdíjazásáért szólalt fel.","id":"20250512_vilag-legszomorubb-elefantja-kiszabaditas-allatkert-cher","image":"https://img.hvg.hu/Img/ffdb5e3a-e632-4abc-b367-3d9b3bb5573b/34c29231-4d66-4bac-b59c-cb1c5f2654dc.jpg","index":0,"item":"3f18dfc0-e60a-4e5f-b4bf-4b944d7f9664","keywords":null,"link":"/elet/20250512_vilag-legszomorubb-elefantja-kiszabaditas-allatkert-cher","timestamp":"2025. május. 12. 13:54","title":"„A világ legszomorúbb elefántjának” felszabadításáért küzd Cher","trackingCode":"RELATED","c_isbrandchannel":false,"c_isbrandcontent":false,"c_isbrandstory":false,"c_isbrandcontentorbrandstory":false,"c_isbranded":false,"c_ishvg360article":false,"c_partnername":null,"c_partnerlogo":"00000000-0000-0000-0000-000000000000","c_partnertag":null},{"available":true,"c_guid":"233c730c-3f29-4228-86c4-ca3acc253456","c_author":"hvg.hu/MTI","category":"itthon","description":"Úgy ítélte meg, hogy “az elmúlt napok eseményei a magyar-ukrán kapcsolatokban nem teszik lehetővé a jóhiszemű, konstruktív egyeztetést olyan fontos és érzékeny tárgyban, mint a kisebbségi jogok”.","shortLead":"Úgy ítélte meg, hogy “az elmúlt napok eseményei a magyar-ukrán kapcsolatokban nem teszik lehetővé a jóhiszemű...","id":"20250511_Magyar-Levente-kulugyi-allamtitkar-lemondta-a-hetfoi-magyar-ukran-targyalast","image":"https://img.hvg.hu/Img/ffdb5e3a-e632-4abc-b367-3d9b3bb5573b/233c730c-3f29-4228-86c4-ca3acc253456.jpg","index":0,"item":"2ff50b71-8029-49d3-98fe-2c3dfd142fc0","keywords":null,"link":"/itthon/20250511_Magyar-Levente-kulugyi-allamtitkar-lemondta-a-hetfoi-magyar-ukran-targyalast","timestamp":"2025. május. 11. 16:02","title":"Magyar Levente külügyi államtitkár lemondta a hétfői magyar-ukrán tárgyalást","trackingCode":"RELATED","c_isbrandchannel":false,"c_isbrandcontent":false,"c_isbrandstory":false,"c_isbrandcontentorbrandstory":false,"c_isbranded":false,"c_ishvg360article":false,"c_partnername":null,"c_partnerlogo":"00000000-0000-0000-0000-000000000000","c_partnertag":null},{"available":true,"c_guid":"1ae8f1ba-b6e3-4515-845c-9706ae5aace9","c_author":"HVG","category":"tudomany","description":"XIV. Leó csuklóján egy karórát szúrtak ki az órarajongók, és ez a néhány pillanat is elég volt ahhoz, hogy beinduljon a találgatás: vajon mit viselhet?","shortLead":"XIV. Leó csuklóján egy karórát szúrtak ki az órarajongók, és ez a néhány pillanat is elég volt ahhoz, hogy beinduljon...","id":"20250512_xiv-leo-papa-karora-csuklo-milyen-orat-visel-a-papa","image":"https://img.hvg.hu/Img/ffdb5e3a-e632-4abc-b367-3d9b3bb5573b/1ae8f1ba-b6e3-4515-845c-9706ae5aace9.jpg","index":0,"item":"40ef9844-13af-4880-8f81-f7e15b6b6f99","keywords":null,"link":"/tudomany/20250512_xiv-leo-papa-karora-csuklo-milyen-orat-visel-a-papa","timestamp":"2025. május. 12. 10:40","title":"Mi az az óra XIV. Leó csuklóján? Rengetegen rákattantak, jönnek a találgatások","trackingCode":"RELATED","c_isbrandchannel":false,"c_isbrandcontent":false,"c_isbrandstory":false,"c_isbrandcontentorbrandstory":false,"c_isbranded":false,"c_ishvg360article":false,"c_partnername":null,"c_partnerlogo":"00000000-0000-0000-0000-000000000000","c_partnertag":null}]
A világon először kezelnek saját DNS-ére épülő gyógyszerrel egy pácienst
szerző:
MTI / hvg.hu
Tetszett a cikk?
A beteg egy ritka neurológiai betegséggel küzdő amerikai kislány.
A kilencéves Mila Makovec édesanyja, Julia Vitarello lánya hároméves korában észlelte először a betegség tüneteit, majd három év alatt száz szakembert keresett fel, de egyikük sem tudott segíteni. Vitarello később a közösségi médiához fordult és gyűjtésbe kezdett, hogy gyógymódot találjon lánya állapotára. Ennek nyomán létrejött a Mila's Miracle Foundation (Mila Csodája Alapítvány), amelyen keresztül 3 millió dollárt sikerült összegyűjteni.
A különleges gyógyszert – amelyet a kislány után milasennek neveztek el – a Bostoni Gyermekkórház neurogenetikusa, Timothy Yu tervezte meg, aki 2017 elején vette fel a kapcsolatot Vitarellóval az után, hogy megismerte Mila történetét. A szakember talált egy kaliforniai gyógyszercéget, amely gyorsan le tudta gyártani a szert. Ez az első olyan gyógyszer, amelyet az amerikai gyógyszerfelügyelet (FDA) egyetlen páciens számára engedélyezett.
Ez a világon az első alkalom, hogy valakit a saját DNS-ére épülő gyógyszerrel kezelnek. A készítményben ott van egy 22 elemből álló génszekvencia, éppen az, amely Mila sejtjeiben „meghibásodtak”.
Az erőfeszítések ellenére a kislány állapota romlott a gyógyszerre várva, nem jók a túlélési esélyei. Úgy tűnik, hogy a készítmény csak lassítani tudja az agysejtjeinek pusztulását, helyettesíteni nem tudja azokat.
Édesanyja szerint azonban a történet már jóval túlmutat Milán, és az orvosai is erről beszélnek: az esete, mondják, legalább tíz évvel lendítette előre a neurológiai betegségekre specializált gyógyszerek fejlesztését.
A Biogen és az Eisai gyógyszere lehet az első, amely sokkal hatékonyabban képes kezelni az Alzheimer tüneteit. A kutatók már elkezdték beszerezni az engedélyeket, hogy a készítmény forgalomba kerülhessen.
