Két beteg is akut májelégtelenség miatt halt meg azután, hogy a gerincvelői izomsorvadás kezelésére alkalmazott Zolgensma nevű gyógyszerrel kezelték őket – számolt be róla a Reuters. Az esetekről a készítményt fejlesztő Novartis nevű gyógyszergyártó cég tett jelentést.

A beszámoló szerint a vállalat értesítette az egészségügyi hatóságokat azokon a piacokon, ahol használják a gyógyszert, valamint tájékoztatta a helyzetről az egészségügyi szakembereket is. A cég hangsúlyozta, ezzel együtt is úgy gondolja, hogy a gyógyszer használatának előnyei az esetleges kockázatokhoz képest jelentősen nagyobbak. A klinikai tesztek alapján leggyakrabban megnövekedett májenzim értékeket és hányást regisztráltak, hosszú távon pedig súlyos májkárosodást is okozhat. A próbaidőszak alatt egy európai kisgyerek elhunyt, de a boncolás azt állapította meg, hogy halála nem a gyógyszerhez köthető.

Megkapta az államilag támogatott Zolgensma-terápiát a negyedik magyar SMA-beteg, a kisfiú jól van

Az elmúlt hónapban három kislány és egy kisfiú részesült a rendkívül költséges kezelésben állami támogatásból, mindannyian az állapotuknak megfelelően jól vannak - írja a Bethesda Gyermekkórház.

Az akut májelégtelenség okozta két halálesetre Oroszországban és Kazahsztánban került sor 5-6 héttel azután, hogy az érintett betegek megkapták az infúziót, valamint 1-10 nappal azután, hogy elkezdték náluk csökkenteni a kortikoszteroid nevű szteroid adagját.

Magyarországon már több SMA-ban szenvedő gyerek is kapott Zolgensma-kezelést. Elsőként 2019 októberében Zente, akinek az egész ország gyűjtött, hogy a szülei meg tudják vásárolni a készítményt. A kezelés akkor 700 millió forintba került.

Állami támogatással először jut magyar SMA-beteg egy 700 millió forintos gyógyszerhez

A világ legdrágább gyógyszere menthetne meg egy izomsorvadásos magyar kisfiút, akinek szülei gyűjtést indítottak, hogy ki tudják fizetni a 700 millió forintos kezelést. A Zolgensma az Egyesült Államokban hatalmas vitákat generált, a csillagászati ára miatt sok biztosító csak feltételekkel hajlandó finanszírozni, mert még nem bizonyított a hosszú távú hatása.

Ahogy korábban megírtuk, a Zolgensma nevű génterápia nem gyógyítja meg az izomsorvadást, de ha időben beadják, tünetmentessé teheti a kicsiket, akik kezelés hiányában két éves koruk körül meghalnának. Az SMA-t jelenleg a gyógyíthatatlan betegségek közé sorolják.

Ha máskor is tudni szeretne hasonló dolgokról, lájkolja a HVG Tech rovatának Facebook-oldalát.